EUROPA VALIDA SOLICITUD PARA APROBAR TRICAFTA

Publicado por fqeuskadi

1 noviembre, 2019

La Agencia Europea de Medicamentos (EMA) ha validado la solicitud de Vertex para obtener la aprobación de su combinación triple Tricafta

Elexacaftor (VX-445), más  tezacaftor e ivacaftor ( Kalydeco ), para pacientes con fibrosis quística  que no pueden usar otros  tratamientos o no se benefician de ellos según lo previsto.

Esta decisión se produce días después de que la FDA de EE UU Aprobara la triple terapia , comercializada bajo el nombre de Trikafta , para pacientes con la mutación F508del que se encuentra en aproximadamente el 90% de todas las personas con esta enfermedad.

El EMA  solicitud de autorización de comercialización para la terapia de combinación triple es apoyado por resultados positivos de dos ensayos clínicos de fase 3 en la AURORA programa (AURORA F / MF y F / F).

ENSAYOS.

AURORA F / MF ( NCT03525444 ) inscribió a 403 pacientes con FQ causada por una F508del y una mutación de función mínima , que fueron tratados con la combinación triple o placebo durante hasta 24 semanas. En el ensayo AURORA F / F ( NCT03525548 ), 107 personas con dos mutaciones F508del fueron tratadas durante cuatro semanas con el combo triple o Symdeko ( Symkevi en la Unión Europea).

RESULTADOS.

Los resultados de ambos estudios indicaron que el tratamiento de combinación triple mejoró significativamente la función pulmonar, según el FEV1 Este fue el objetivo principal de cada estudio. FEV1 aumentó en promedio en 13.8 puntos porcentuales en la prueba de 24 semanas, y en 10 puntos porcentuales en la prueba de cuatro semanas.

El uso de la terapia de combinación triple también dio como resultado mejoras significativas en todos los objetivos secundarios del ensayo AURORA F / MF. Esto incluyó una tasa anual más baja de exacerbaciones pulmonares y niveles reducidos de cloruro en el sudor del paciente .

El régimen de tratamiento fue generalmente bien tolerado en ambos ensayos clínicos.

CÓMO FUNCIONA.

Esta terapia ayuda a que la proteína CFTR defectuosa funcione de manera más efectiva.
Elexacaftor y tezacaftor funcionan como correctores para aumentar los niveles de superficie celular de CFTR funcional al corregir la proteína mutada F508del anormal. Ivacaftor funciona como un  potenciador al mejorar el funcionamiento de CFTR.

Reshma Kewalramani vicepresidenta ejecutiva y directora médica de Vertex comentó:

Hoy marca un hito importante en nuestros esfuerzos por llevar nuevos medicamentos a más personas en todo el mundo que viven con fibrosis quística.
Estamos ansiosos por trabajar con la EMA en esta importante aplicación.

 

** Esta página es una traducción de la noticia original CF para facilitar la información a los lectores de nuestra web.

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