943 327 239 - Móvil - 648128445 - Paseo Zarategi 100 - 20015 Donostia fqeuskadi@gmail.com

MIRANDO AL FUTURO DE LA FIBROSIS QUÍSTICA

 
HAY VARIOS ESTUDIOS  ACTUALES QUE AUGURAN UN  FUTURO PROMETEDOR EN LA FQ.

 Estos estudios van dirigidos a controlar el defecto de la proteína CFTR que todas las personas con Fibrosis quística tienen.

Participan personas con una serie de protolocolos en los que la seguridad del paciente, que se ofrece al estudio, es lo primordial.

LOS ESTUDIOS SON EL FUTURO MÁS INMEDIATO PARA FRENAR EL DETERIORO PULMONAR

SON AÑOS DE INVESTIGACIÓN PARA ENCONTRAR UNA CURA O UN TRATAMIENTO EFECTIVO

hand-1571842_960_720-250x25

Hay más de 100 ensayos/estudios en marcha.Algunos con nuevos componentes y otros ya conocidos (Kalydeco , Orkambi ) para mejorarlos, ampliarlos a más personas de diferentes edades y también para hacer un seguimiento del paciente y los posibles efectos secundarios.

 

 

ACTUALMENTE TENEMOS APROBADO EL KALYDECO Y SE ESPERA QUE ESTE AÑO SE DE LUZ VERDE AL ORKAMBI ,YA APROBADO EN EUROPA.

FASE 3 ESTUDIO DE LUMACAFTOR / IVACAFTOR EN NIÑOS CON FIBROSIS QUÍSTICA (VERTEX VX15-809-115)

Se trata de un estudio de dos partes. Este estudio se centrará en dos niveles diferentes de dosis de lumacaftor / ivacaftor (Orkambi) basado en el peso del niño.

La Parte A inscribirá a un pequeño número de participantes en los centros de atención selectos. Este estudio inicial tendrá una duración de 15 días y se centrará en la forma en que el cuerpo procesa el medicamento.
Parte B tendrá una duración de 6 meses y se centrará en la seguridad y la eficacia de la droga. Este estudio es abierto, lo que significa que todos los participantes en el estudio recibirán el fármaco del estudio.

Los investigadores estudiarán cómo el cuerpo procesa lumacaftor / ivacaftor (Orkambi) mediante la medición de la cantidad de fármaco en el torrente sanguíneo.
También  van a estudiar la seguridad del fármaco mediante el seguimiento de los eventos adversos.
Estudiarán la eficacia del medicamento mediante el seguimiento de otras medidas de resultado, tales como cloruro en el sudor y la función pulmonar.

Este estudio puede requerir extracciones de sangre, pruebas de función pulmonar, pruebas de sudor, muestras de heces, los cultivos de esputo y / u otras medidas.

estudio-orkambi-kalydeco

FASE 2 ESTUDIO DE VERTEX 661 Y IVACAFTOR EN ADULTOS CON FIBROSIS QUÍSTICA (VERTEX VX-661 A 111)

Este estudio se centrará en la seguridad y la eficacia de la droga VX-661 en combinación con ivacaftor.

Este estudio es controlado con placebo, lo que significa que algunos participantes recibirán el fármaco del estudio, y otros recibirán un placebo.
Los investigadores pondrán a prueba la eficacia del fármaco mediante la medición de varios resultados de salud diferentes. Estas medidas de resultado incluyen la función pulmonar, cloruro en el sudor, la depuración mucociliar (MCC), y la diferencia de potencial nasal (NPD). También pondrá a prueba la seguridad del fármaco mediante el seguimiento de los eventos adversos.

Este estudio puede requerir pruebas de sudor, pruebas, ensayos NPD MCC, pruebas de función pulmonar y / u otras medidas.

estudio-orkambi-kalydeco1

FASE 3 ESTUDIO DE IVACAFTOR EN LOS BEBÉS QUE TIENEN UNA MUTACIÓN CFTR GATING (VERTEX VX15-770-124)

Se trata de un estudio de dos partes. Ambas partes se verá en la seguridad de ivacaftor (Kalydeco) en los bebés con FQ

La Parte A tendrá una duración de 10 semanas y ver cómo el cuerpo procesa el medicamento.

La Parte B tendrá una duración de 6 meses y se examinará la eficacia de la droga. Este estudio es abierto, lo que significa que todos los participantes en el estudio recibirán el fármaco del estudio.

Los investigadores estudiarán cómo el cuerpo procesa ivacaftor (Kalydeco) mediante la medición de la cantidad de fármaco en el torrente sanguíneo.  Van a estudiar la seguridad del fármaco mediante el seguimiento de los eventos adversos y otras medidas. También estudiarán la eficacia del fármaco mediante la medición de la concentración de cloruro en el sudor.

Este estudio es para los bebés menores de dos años de edad que tienen una mutación CFTR gating. Se puede requerir la extracción de sangre, pruebas de sudor, electrocardiogramas (ECG), exámenes de la vista y / u otras medidas.

estudio-orkambi-kalydeco2

El resto de estudios los podéis encontrar en la página de cystic fibrosis foundation

Esta entrada está disponible en Euskera

¿En qué podemos ayudarte?