TF - 943 327 239 648128445

fqeuskadi@gmail.com

La FDA aprueba Orkambi para niños a partir de 1 año de edad

logo arnasa sin fondo

Publicado por fqeuskadi

12 Sep, 2022
orkambi niños 1 año
 
 

La FDA aprueba Orkambi para tratar la FQ en niños a partir de 1 año de edad

La Administración de Alimentos y Medicamentos de los Estados Unidos (FDA) aprobó el uso ampliado de Orkambi (lumacaftor/ivacaftor) para tratar a niños a partir de los 12 meses de edad con fibrosis quística (FQ) que tienen dos copias de la mutación F508del

Desarrollado y comercializado por Vertex Pharmaceuticals, Orkambi fue aprobado por primera vez por la FDA en 2015 para pacientes de 12 años o más con dos copias de la mutación F508del. Esa aprobación se amplió en 2016 para niños de 6 a 11 años, y nuevamente en 2018 para incluir a niños de 2 a 5 años en este grupo de pacientes.

La directora médica de Vertex, en un comunicado de prensa de Vertex.

Tratar a los niños con fibrosis quística lo más temprano posible en la vida es de vital importancia, porque el tratamiento temprano tiene el potencial de retrasar la progresión de esta enfermedad devastadora, La aprobación de hoy es otro paso importante en nuestro viaje para llegar a personas de todas las edades que viven con fibrosis quística que pueden beneficiarse de nuestros medicamentos.

ESTUDIO

El ensayo de fase 3 apoya la seguridad y eficacia de Orkambi en niños muy pequeños, que muestra que Orkambi puede tratar de manera segura a niños de tan solo 1 año de edad.

Orkambi es un medicamento oral que combina lumacaftor, que aumenta la cantidad de proteína en la superficie celular al atacar el defecto de tráfico, e ivacaftor, que facilita la capacidad de la proteína CTFR para transportar sal y agua a través de la membrana celular. Orkambi contribuye a rehidratar el moco y eliminar su acumulación de las vías respiratorias y otros órganos.

  • inscribió a 46 niños de 1 a poco menos de 2 años, con dos copias de la mutación F508del en sitios en los Estados Unidos y Canadá.
  • Los niños fueron tratados durante 24 semanas con Orkambi.

RESULTADOS

Los datos mostraron que :

OrkambI es seguro y generalmente bien tolerado en estos niños muy pequeños, y es eficaz para reducir la concentración de cloruro en el sudor.

  • También se observó una mejora en la función pancreática y un alivio de la inflamación intestinal.
  • Los parámetros de crecimiento de los niños se mantuvieron normales durante el estudio.
  • La farmacocinética de Orkambi, el proceso por el cual es absorbido, distribuido y metabolizado, y expulsado por el cuerpo, fue similar a la reportada en pacientes de otros grupos de edad.
  • Los eventos adversos se informaron como leves o moderados en gravedad y consistentes con la manifestación de FQ.
  • Los más comunes fueron tos, exacerbación o brote de FQ pulmonar, vómitos y fiebre.

 

Los hallazgos respaldan el uso de Orkambi en niños de tan solo 12 meses de edad, concluyó el estudio.

Los resultados de eficacia, incluidas las reducciones sólidas en la concentración de cloruro en el sudor, sugieren el potencial de modificación de la enfermedad de FQ con el tratamiento con Orkambi . Estos resultados apoyan el uso de lumacaftor / ivacaftor en esta población .Según Vertex, Orkambi está actualmente disponible en más de 30 países.

 Con esta extensión de la etiqueta en los Estados Unidos, alrededor de 300 niños con dos copias de la mutación F508del en el gen CTFR serán elegibles para este tratamiento.

Compartir noticia

Te puede interesar…

0 comentarios

Enviar un comentario

Tu dirección de correo electrónico no será publicada.

  Acepto la política de privacidad

Información sobre protección de datos

  • Responsable: Asociación de enfermos de Fibrosis quística del País Vasco
  • Fin del tratamiento: Controlar el spam, gestión de comentarios
  • Legitimación: Tu consentimiento
  • Comunicación de los datos: No se comunicarán los datos a terceros salvo por obligación legal.
  • Derechos: Acceso, rectificación, portabilidad, olvido.
  • Contacto: fqeuskadi@gmail.com.
  • Información adicional: Más información en nuestra política de privacidad.