KALYDECO EN DOSIS MÁS BAJAS PUEDE SER EFECTIVO PARA LA FQ

 UN ESTUDIO SUGIERE QUE :

Kalydeco en dosis más bajas podría ser  tan eficaz para la FQ en dosis más bajas,

Se encontró que algunos pacientes tenían niveles de terapia más altos de lo necesario

Las personas con fibrosis quística,  tratadas con Kalydeco (ivacaftor) , pueden tener niveles más altos del medicamento en su cuerpo de lo que se necesita  para un efecto terapéutico deseado.

OBSERVACIONES

Un hallazgo clave de nuestro estudio reveló que algunos pacientes tienen concentraciones de Kalydeco más altas de lo esperado que pueden ser más que necesarias para provocar una respuesta robusta. Tales pacientes podrían beneficiarse potencialmente de cambiar la dosis.

Una dosis más baja de la terapia para algunas personas con FQ podría funcionar con la misma eficacia, encontraron las investigaciones

El estudio, «Concentraciones plasmáticas y celulares de ivacaftor en pacientes con fibrosis quística», fue publicado en la revista Pediatric Pulmonology.

Kalydeco es un potenciador CFTR. La terapia está ampliamente aprobada para tratar a pacientes con mutaciones elegibles, y el ingrediente activo también está contenido en todas las demás terapias moduladoras CFTR actualmente aprobadas. ( Kalydeco , Orkambi, kaftrio etc.)

Algunos investigadores, sin embargo, han cuestionado si los niveles de una terapia en el cuerpo, podrían variar entre los pacientes con FQ e influir en su respuesta a Kalydeco.

Para obtener más información, un grupo de científicos de la Universidad de Alabama en Birmingham realizó un estudio con el objetivo de caracterizar mejor las propiedades farmacológicas de Kalydeco.

 ESTUDIO

El objetivo era caracterizar mejor las propiedades farmacológicas de Kalydeco.

El estudio incluyó a 16 personas con FQ, de 9 a 50 años, que habían estado tomando Kalydeco durante una mediana de casi seis años.

• Evaluaron muestras de sangre de los pacientes,
• Evaluaron muestras de células nasales.

RESULTADOS

Los resultados de las pruebas en este estudio se compararon con los datos disponibles de los ensayos clínicos de Kalydeco.

Los hallazgos mostraron que una medida de la exposición total a la medicación llamada área bajo la curva durante 12 horas fue, en promedio, un 67% más alta en este estudio que en los ensayos clínicos.

La medida para saber cuánto tiempo  dura la terapia en el cuerpo, fue marcadamente más corta.

Los análisis de los niveles sanguíneos de Kalydeco en cada paciente durante tres visitas

mostraron una marcada variabilidad, pero los niveles fueron consistentemente más altos que la concentración objetivo necesaria para lograr un efecto terapéutico.

Según los investigadores, estos datos sugieren que algunos pacientes pueden tolerar la reducción de su dosis mientras mantienen las concentraciones en el sitio objetivo suficientes para un efecto máximo..

Medir las concentraciones de Kalydeco en pacientes con fibrosis quística puede ayudar a guiar estas decisiones, aunque hacerlo no es necesariamente factible en la mayoría de los entornos clínicos.

• los niveles medidos de Kalydeco no mostraron una asociación significativa con los niveles en las células de las vías respiratorias recogidas de las narices de los participantes.
• Los niveles de Kalydeco en las células nasales tampoco variaron con el tiempo de la manera en que lo hicieron las muestras de sangre.
• Los análisis exploratorios generalmente no mostraron asociaciones significativas entre los niveles de Kalydeco y los resultados clínicos.

Los datos de concentración celular proporcionan evidencia de que las concentraciones del sitio objetivo pueden no variar significativamente durante las horas posteriores a la ingestión, a diferencia de la variación de concentración en el plasma», la parte no celular de la sangre.

 

**Hay que  destacar que estos análisis estaban limitados por el pequeño tamaño del estudio.

**Veremos en un futuro si se siguen realizando,  en los hospitales de referencia,  esos análisis de concentración de kalydeco en sangre y si se amplian los estudios con un mayor número de pacientes.

 FUENTE CF NEWSTODAY

**Hay que  destacar que estos análisis estaban limitados por el pequeño tamaño del estudio.

**Veremos en un futuro si se siguen realizando,  en los hospitales de referencia,  esos análisis de concentración de kalydeco en sangre y si se amplian los estudios con un mayor número de pacientes.

 FUENTE CF NEWSTODAY