FDA APRUEBA KALYDECO PARA NIÑXS DE 2 ó MÁS AÑOS

(Nuevas mutaciones )

La FDA (Administración de Alimentos y Medicamentos de los Estados Unidos ) continúa proporcionando nuevas indicaciones para el Kalydeco (ivacaftor) de Vertex para pacientes con Fibrosis Quística (FQ).

El kalydeco es un fármaco potenciador, que actúa sobre la proteína CFTR defectuosa ( impide el paso de iones de cloro entre las células) ayudándolo a permanecer abierto el canal que permite  que los iones pasen.

Fue aprobado para su uso en más de 600 pacientes de 2 o más años de edad  que tienen 1 de  5 mutaciones de función residual del  CFTR ( Proteína que favorece el traspaso de los iones de cloro entre las células).

(Leer la actualización de edades más abajo )

La rapidez para la aprobación tiene como referencia los buenos datos obtenidos en los ensayos en Fase 3 con el kalydeco.

Por ello y siguiendo criterios anteriores ha decidido aprobar el uso y así ampliar el número de mutaciones para las que el Kalydeco está indicado.

Recordemos que ya en mayo de 2017 la FDA aprobó  kalydeco para otras 23 mutaciones de función residual sobre la base de datos obtenidos en pruebas del kalydeco en células cultivadas en laboratorio (in vitro).

Estudios previos han indicado que se puede usar un modelo que usa células cultivadas en laboratorio con varias mutaciones para predecir la respuesta de un paciente a Kalydeco.

Ese modelo se utilizó para examinar las 23 mutaciones incluidas. Los datos de los experimentos permitieron a los investigadores extrapolar la información reunida en ensayos clínicos anteriores, involucrando otras

 KALYDECO EN EEUU ( Actualizado agosto 2018 )

ENERO 2012 – La FDA aprobó el kalydeco en  pacientes con FQ, de 6 años o más, con la mutación G551D

En febrero de 2014 se aprobó para las mutaciones G178R, S549N, S549R, G551S, G1244E, S1251N, S1255P and G1349D.

En Agosto de 2015 , la FDA aprobó kalydeco para pacientes de 2 años.

*****ACTUALIZACIÓN .En la actualidad se considera apto para todas las personas de 1 o más años de edad ( Aprobado por la FDA en agsoto 2018 ) con alguna de las siguientes mutaciones aprobadas por la FDA para el kalydeco 

E56K G178R S549R S977F F1074L 2789+5G

P67L E193K G551D F1052V D1152H 3272-26AG

R74W L206W G551S K1060T G1244E 3849+10kbCT

D110E R347H D579G A1067T S1251N

D110H R352Q 711+3AG G1069R S1255P

R117C A455E E831X R1070Q D1270N

R117H S549N S945L R1070W G1349D 

 KALYDECO EUROPA  ( Actualizado Diciembre 2018 )

JULIO 2014 – Se aprueba kalydeco  para mayores de 6 años con una copia de la mutación G551D

Meses después se aprueba para las otras ocho mutaciones.G178R, S549N, S549R, G551S, G1244E, S1251N, S1255P and G1349D

ACTUALMENTE KALYDECO está aprobado en Europa para niñ@s de 2 años o más que tienen una de nueve mutaciones en el gen de la proteína denominada (CFTR). Las mutaciones son: G551D, G1244E, G1349D, G178R, G551S, S1251N, S1255P, S549N y S549R(también conocidas como mutaciones gating).

Kalydeco también se usa para tratar pacientes con fibrosis quística de 18 años o más que tienen la mutación R117H en el gen CFTR .

****Noviembre de 2018 – El Kalydeco  ( ivacaftor )  ha sido aprobado en la Unión Europea para niños de 1 a 2 años que tienen al menos una de nueve mutaciones : G551D ,  G1244E ,  G1349D ,  G178R ,  G551S ,  S1251N ,  S1255P ,  S549N  o  S549R 

EN ESPAÑA LA FINANCIACIÓN DEL KALYDECO SE APROBÓ EN AGOSTO DEL 2014 PARA LAS 9 MUTACIONES.

 

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