APROBADO EL TRIPLE COMBO EN USA

La Administración de Drogas y Alimentos de los Estados Unidos aprobó hoy el Triple combo de Vertex (elexacaftor / ivacaftor / tezacaftor). Es la primera terapia de combinación triple disponible para tratar a pacientes con la mutación de fibrosis quística más común. Trikafta está aprobado para pacientes de 12 años y mayores con Fibrosis Quística que tienen al menos una mutación F508del en el gen regulador de la conductancia transmembrana (CFTR) de la fibrosis quística, que se estima que representa el 90% de la población de fibrosis quística.

Trikafta es una combinación de tres medicamentos que se dirigen a la proteína CFTR defectuosa. Ayuda a que la proteína producida por la mutación del gen CFTR funcione de manera más efectiva. Las terapias disponibles actualmente que se dirigen a la proteína defectuosa son opciones de tratamiento para algunos pacientes con fibrosis quística, pero muchos pacientes tienen mutaciones que no son elegibles para el tratamiento.

PROBADO EN DOS ENSAYOS

La eficacia de Trikafta en pacientes con fibrosis quística de 12 años de edad y mayores se demostró en dos ensayos. El primer ensayo fue un ensayo aleatorizado, doble ciego, controlado con placebo, de 24 semanas de duración en 403 pacientes que tenían una mutación F508del y una mutación en el segundo alelo que no produce proteína CFTR o una proteína CFTR que no responde a ivacaftor o tezacaftor / ivacaftor solo. El segundo ensayo fue un ensayo de cuatro semanas, aleatorizado, doble ciego, con control activo en 107 pacientes que tenían dos mutaciones F508del idénticas.

En el primer ensayo, aumentó el ppFEV1 (el porcentaje de volumen espiratorio forzado previsto en un segundo), medio un 13,8% desde el inicio en comparación con el placebo. En el segundo ensayo, aumentó el ppFEV1 medio en un 10% desde el inicio en comparación con el tezacaftor / ivacaftor. 

Una noticia que junto con la financiación de Orkambi y Symkevi en España, da fuerza a toda la gente que sufre Fibrosis Quística y sobre todo esperanzas a un futuro prometedor.

MEDICAMENTO HUERFANO.

Trikafta ha sido reconocido como “fármaco huérfano” designación que ofrece incentivos para el desarrollo de fármacos destinados al tratamiento de las enfermedades menos frecuentes.

EFECTOS ADVERSOS.

La mayor parte de los pacientes presentó reacciones  al tratamiento, moderadas o suaves:
Dolor de cabeza, infecciones del tracto respiratorio, dolor abdominal, diarrea, congestión, presencia de mucus en la cavidad nasal y diversos marcadores bioquímicos elevados.  La FDA ha resaltado en la nota de prensa donde se anuncia la aprobación de Trikafta que la información de la prescripción del fármaco incluye avisos relativos a las pruebas de la función hepática de los pacientes, así como a la utilización del fármaco de forma combinada con otros medicamentos.

OPINIONES.

Francis S Collins, director del Centro Nacional de Salud de EE.UU.  ha celebrado la aprobación del tratamiento combinado de  como el cumplimiento de un sueño iniciado hace treinta años.

Collins, recuerda que todavía queda un 10% de los pacientes con fibrosis quística que no responderán al tratamiento, por lo que el objetivo final de encontrar una terapia para todos no está completado. El investigador va incluso más allá de los tratamientos y plantea un futuro, no exento de retos,  en el que exista una cura para la enfermedad.

** Esta página es una traducción de la noticia original FDA para facilitar la información a los lectores de nuestra web.