Elexacaftor Triple Combo mejora la función pulmonar y la calidad de vida en pacientes con FQ, muestra el ensayo de fase 3.

El triple combo terapéutico  elexacaftor,  tezacaftor e ivacaftor conduce a la mejora marcadas de la función pulmonar y la calidad de vida en personas con fibrosis quística y la mutación F508del.

En los últimos años, se han desarrollado varias terapias diseñadas para corregir los defectos causados ​​por mutaciones en el gen CFTR , conocidos como correctores CFTR . Estos incluyen lumacaftor , tezacaftor, y elexacaftor, que se han encontrado para ser más eficaz cuando se utiliza en combinación con potenciadores de CFTR , tales como ivacaftor.

El ensayo multicéntrico, aleatorizado, doble ciego inscribió a un total de 113 pacientes de más de 12 años con FQ de cuatro países diferentes.

El objetivo principal del estudio fue evaluar los efectos del tratamiento sobre la función pulmonar de los participantes. Esto se midió por el porcentaje de volumen espiratorio forzado previsto en 1 segundo, en el período de tratamiento de cuatro semanas.

Los resultados revelaron que los pacientes que recibieron el tratamiento de combinación triple tuvieron mejoras marcadas. Sobre todo en la función pulmonar, función de la proteína CFTR y calidad de vida, en comparación con aquellos que recibieron solo tezacaftor e ivacaftor.

«La introducción de la combinación triple de elexacaftor más tezacaftor más ivacaftor podría extender la terapia de modulación CFTR altamente efectiva a aquellos que llevan dos copias de la mutación F508del , una gran proporción de personas con fibrosis quística».

«Es probable que este avance en la terapia modifique el curso natural de la enfermedad, conduzca a mejoras significativas en la vida de las personas con fibrosis quística y afecte profundamente la cara del cuidado de la fibrosis quística»

Cabe destacar que la Administración de Alimentos y Medicamentos de EE. UU. Aprobó este triple combo en octubre de 2019 como tratamiento para pacientes con FQ con al menos una mutación F508del .

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