Los investigadores dicen que Trikafta transformará la vida, especialmente para pacientes más jóvenes con FQ.

Según investigadores del Hospital de Niños de Richmond, se espera que Trikafta sea ​​una terapia innovadora para la  Fibrosis Quística, especialmente para pacientes más jóvenes. Estos, participaron en los ensayos de Trikafta donde se observaron mejoras marcadas en pacientes que toman la terapia.

El medicamento, desarrollado por Vertex Pharmaceuticals, es un tratamiento de combinación triple de próxima generación que consta de tres  moduladores : elexacaftor , tezacaftor e ivacaftor. Trikafta está aprobado en Estados Unidos para pacientes mayores de 12 años, con al menos una mutación F508del en el gen CFTR.

Trikafta en funcionamiento

Pacientes como Anna Thompson, una niña de 15 años que ha sido seguida en el Hospital de Niños de Richmond desde que le diagnosticaron FQ, no tenía opciones terapéuticas para su mutación específica. Pero se espera que Trikafta cambie drásticamente eso y amplíe el tratamiento a casi todos los pacientes con FQ.

Anna ha estado tomando tabletas de Trikafta durante tres semanas y está bien. Su tratamiento diario incluye medicamentos, enzimas pancreáticas , tratamientos con nebulizador y fisioterapia de tórax con un chaleco. Además de eso, ella también necesita controlar su peso y seguir una dieta alta en calorías.

«No sabrías que algo está mal con ella si la conocieras», dijo, su padre,“Ella ha sido muy buena y responsable en mantener sus tratamientos. Ha sido una paciente de fibrosis quística relativamente sana «.

Durante los ensayos del medicamento, algunos pacientes obtuvieron resultados impresionantes con el tratamiento con Trikafta, incluida una mejora en la función pulmonar y reducción de los niveles de sal en el sudor.

El coordinador principal de los ensayos de Trikafta, dijo, sin embargo, que el medicamento no es «una cura única», ya que no repara las mutaciones hereditarias que causan la enfermedad, «sino que mejora drásticamente el funcionamiento del mutado … proteínas «.

El objetivo es extender los ensayos incluso a los niños más pequeños para mejorar y preservar la función pulmonar temprano en la vida. Por eso, se está llevando a cabo un ensayo clínico de fase 3. El objetivo es, evaluar la seguridad, la tolerabilidad, la eficacia y los efectos biológicos de Trikafta en pacientes con FQ más jóvenes, de 6 a 11 años.

Uno de los investigadores se mostraba optimista, diciendo que «Los paciente con FQ que nacen hoy viviran una vida normal y tendran una mejor calidad de vida»

** Esta página es una traducción de la noticia original CF para facilitar la información a los lectores de nuestra web.