El canal de cloruro de destino ETX001 de Enterprise es prometedor para la FQ.

El nuevo compuesto experimental de Enterprise Therapeutics llamado ETX001 fue capaz de aumentar la secreción de líquido de las vías respiratorias y la eliminación de moco en modelos preclínicos de FQ, informa un estudio.

ETX001 es un potenciador de un canal de cloruro llamado TMEM16A. Debido a que la producción y función de TMEM16A son independientes de CFTR, la proteína que es deficiente en pacientes con FQ, los hallazgos validan la activación de TMEM16A como una terapia potencial para todos los pacientes con FQ, independientemente de la mutación de CFTR .

Si bien la mayoría de las terapias específicas para la FQ se dirigen a la función de CFTR, no cubren todas las mutaciones de CFTR , lo que significa que algunos pacientes no son elegibles para estas terapias.

Se ha pensado que la activación de otros canales que controlan la cantidad de sal y agua en las vías respiratorias es una estrategia terapéutica potencial para mejorar la hidratación y eliminación de la mucosidad en todos los pacientes con FQ.

EL COMPUESTO

El compuesto se identificó primero a través de la exploración de grandes bibliotecas químicas para moduladores positivos de TMEM16A, y luego se optimizó para promover una potente activación de TMEM16A.

La exposición de las células de las vías respiratorias de pacientes con FQ a ETX001 aumentó la secreción de líquido de las células. Específicamente a través de los canales de cloruro dependiente de calcio TMEM16A. Los efectos de ETX001 fueron independientes de la inflamación, que previamente se propuso para aumentar la actividad TMEM16A.

«Los datos apoyan el concepto de modulación positiva de TMEM16A como un objetivo para enfermedades respiratorias y que compuestos como ETX001 representan candidatos terapéuticos para el desarrollo clínico».

Los datos dicen que puede ser prometedor como un enfoque no mediado por CFTR para el tratamiento de la FQ, que puede administrarse solo o en combinación con terapias dirigidas a CFTR.

«Dado el porcentaje de la población de pacientes con FQ que no está genéticamente adaptada a las terapias de reparación de CFTR existentes, este documento presenta un fuerte argumento para probar la potenciación de TMEM16A».

** Esta página es una traducción de la noticia original CF para facilitar la información a los lectores de nuestra web.