Estados Unidos ( FDA) ha aprobado el uso de Kalydeco (ivacaftor)  para los bebés con fibrosis quística de 6 a 12 meses que tienen ciertas mutaciones.

**Ivacaftor se aprobó inicialmente en 2012 para el tratamiento de personas de 6 años en adelante con la mutación G551D.
**El 2018, la aprobación se amplió a personas de 12 meses en adelante con una de 38 mutaciones.

E56K G178R S549R S977F F1074L 2789+5G

P67L E193K G551D F1052V D1152H 3272-26AG

R74W L206W G551S K1060T G1244E 3849+10kbCT

D110E R347H D579G A1067T S1251N

D110H R352Q 711+3AG G1069R S1255P

R117C A455E E831X R1070Q D1270N

R117H S549N S945L R1070W G1349D 

En el  estudio de 24 semanas en 11 niños entre 6 y 12 meses, ivacaftor fue generalmente bien tolerado y no hubo nuevos problemas de seguridad.

El cloro del sudor de los niños se redujo significativamente al rango casi normal durante el estudio.

Michael P. Boyle, MD, vicepresidente senior de desarrollo terapéutico para la Fundación de Fibrosis Quística ha comentado:

Esta expansión es una gran noticia para nuestra comunidad, ya que más personas con FQ tendrán este importante tratamiento disponible en edades más tempranas . Los datos de este estudio y otros respaldan nuestra creencia de que comenzar con moduladores a una edad temprana tiene el potencial de ayudar a retardar o incluso prevenir la progresión de la enfermedad.

 

*Esta noticia es una traducción de la original publicada en Cystic fibrosis foundation para facilitar información a las personas que visitan nuestra web.