Un investigador de ciencias farmacéuticas utilizará una subvención de $ 3.3 millones de dólares  por cinco años de los Institutos Nacionales de la Salud (NIH) para desarrollar una terapia inhalada para el uso de todos los pacientes con fibrosis quística  independientemente de la mutación genética subyacente a su enfermedad.

OBJETIVOS Y MEDIOS.

El investigador Gaurav Sahay,  planea crear un tratamiento basado en nanopartículas inhalables que entreguen el material genético necesario a las células de las vías respiratorias para producir canales iónicos funcionales CFTR , que están ausentes o defectuoso en personas con FQ.

En un comunicado de prensa ha comentado:

Queremos encontrar una manera de hacer que las nanopartículas sean lo suficientemente estables para pasar a través del moco en los pulmones de los pacientes, pero a partir de los cambios estructurales dentro de las nanopartículas, una vez en las células pueden liberar el ARN.

Sahay desarrollará el tratamiento universal con otro profesor , Kelvin D. MacDonald ,  quien se especializa en trabajar con pacientes con FQ.

Actualmente el tratamiento con moduladores de CFTR ( Correctores y potenciadores ) para corregir la proteína CFTR defectuosa, causada por un gen CFTR defectuoso , solo está disponible para las personas que portan ciertos tipos de mutaciones .
Hoy en día hay un 30% de  pacientes , aquellos con una mutación genética no muy común, para los que  no hay una terapia específica disponible.

**El nuevo enfoque, que se pretende en este estudio,  es crear mediante  nanopartículas  creando un producto que podría inhalarse en el hogar y haría la función de la proteína CFTR.

A diferencia de los moduladores de CFTR , que intentan corregir la proteína mutante, las nanopartículas hacen que las células que recubren las vías respiratorias (epitelios de las vías respiratorias) produzcan sus propias proteínas CFTR funcionales.

Esto permitirá a las células de los pacientes equilibrar adecuadamente el transporte de iones de cloro y agua, que es esencial para producir un moco fluido, y evitar la acumulación de moco y la sequedad pulmonar características de la enfermedad.

Los investigadores creen que la terapia de ARNm a través de la entrega de nanopartículas representa una poderosa alternativa para la transferencia de material genético a las células, como los epitelios de las vías respiratorias.

Todavía es pronto para saber el alcance  de esta futura terapia en estudio . Veremos como avanza la investigación y si llega a materializarse en algún medicamento.

**Nota; Esta es una traducción de la noticia original de  cysticfibrosisnewstoday  para mejor información de las personas que visitan nuestra web.