Vertex escoge triple combo con vx-445 para solicitar aprobación de la FDA.

Vertex anunció hace 2 días que solicitará, a la FDA, La aprobación de su modulador VX-445 (elexacaftor) combinado con tezacaftor / ivacaftor (Symdeko- Symkevi Europa).
La combinación triple con VX-445 fue uno de los dos moduladores potenciales que Vertex había estado probando en ensayos clínicos de etapa avanzada. El otro, que no fue seleccionado, fue VX-659 combinado con tezacaftor / ivacaftor.

Ya hablamos de estos triples combos en https://www.fqeuskadi.org/vertex-planea-nuevas-medicaciones-fin-2019/

ELECCIÓN

Vertex  piensa que la combinación triple VX-445 podría beneficiar a mayor número de pacientes con FQ.

Vertex ha basado su selección de VX-445 en un análisis detallado de los datos de los ensayos clínicos de 24 semanas.
Se han tenido en cuenta muchos factores:

  • los perfiles favorables para la seguridad.
  • la tolerabilidad .
  • las interacciones farmacológicas.
  • la capacidad de administración conjunta con anticonceptivos hormonales y la falta de fotosensibilidad.

En los ensayos clínicos, el modulador VX-445 se asoció con un aumento de 14,3 % en la función pulmonar en personas con una mutación F508del y una mutación de función mínima en comparación con los participantes que tomaron un placebo.

Vertex planea presentar una nueva solicitud de medicamento para VX-445 combinada con tezacaftor / ivacaftor a la FDA en el tercer trimestre de 2019.
Además también presentará una Solicitud de Autorización de Comercialización (MAA) al Agencia Europea de Medicamentos (EMA) en el cuarto trimestre de 2019,

Solicitarán la aprobación para personas de 12 años o más que tengan 1 mutación F508del y 1 de función mínima y en personas con 2 mutaciones F508del.

Resumen de los resultados de la Fase 3 para el triple combo VX-445+ Tezacaftor+Ivacaftor.

Resultados después de 24 semanas.

los participantes del estudio de 12 años de edad y mayores con una F508del y una mutación de función mínima (en comparación con el placebo) obtuvieron los siguientes resultados:

  • 14,3 % de aumento (FEV 1).
  • 63% reducción en las exacerbaciones pulmonares.
  • -41.8 mmol / L disminución en cloruro de sudor.
  • +20.2 aumento en la medición de la calidad de vida (CFQ-R).

** Esta es una traducción de la noticia original de Cff.org para facilitar la información a las personas que visitan nuestra web.