BENEFICIOS Y SEGURIDAD KALYDECO NIÑOS 2 A 5 AÑOS

Un Estudio de Fase 3  muestra y  aporta datos de la Seguridad y beneficios de Kalydeco mantenidos a largo plazo en niños/as de 2 a 5 años.

Este es el primer estudio que informa de la seguridad y eficacia a largo plazo de ivacaftor en niños de 2 a 5 años.

El tratamiento a largo plazo con Kalydeco ( ivacaftor ) es bien tolerado y eficaz.

Con mejoras en la concentración de cloruro de sudor, el crecimiento y la función del páncreas durante 84 semanas en niños de 2 a 5 años con fibrosis quística.
Los resultados del estudio de extensión Fase 3 KLIMB lo demuestran.

ESTUDIO FASE 3 KIWI

Un ensayo previo de Fase 3 llamado KIWI mostró que el tratamiento con Kalydeco fue seguro y eficiente en niños con FQ entre las edades de 2 y 5 años con tipos específicos de mutaciones.

Los resultados de KIWI revelaron que tomar la terapia por vía oral en una de dos dosis: 50 mg para niños que pesan menos de 14 kilogramos y 75 mg para niños que pesan 14 kilogramos o más, dos veces al día durante 24 semanas mostró marcadores de la  enfermedad mejorados.

  • Los niveles de cloro en sudor.
  • Aumento de peso.
  • Mejor función pancreática.

 

ESTUDIO FASE 3 KLIMB

El estudio de fase 3 KLIMB es un ensayo abierto de extensión que siguió a los pacientes que completaron el estudio KIWI durante 84 semanas adicionales para evaluar la seguridad a largo plazo de Kalydeco.

Los pacientes inscritos en el primer estudio tenían una media de edad de 3 años, pesaban al menos 8 kilogramos y tenían una de 10 mutaciones del gen CFTR  :

G551D, G178R, S549N, S549R, G551S, G970R, G1244E, S1251N, S1255P, G1349D .

-No hubo interrupción del tratamiento entre los dos estudios.

Realizado en varios sitios en los Estados Unidos, el Reino Unido y Canadá, desde diciembre de 2013 hasta diciembre de 2015, el ensayo incluyó un total de 33 pacientes.

Los niños recibieron una de las dos dosis de Kalydeco como gránulos (50 o 75 mg, según su peso como en el ensayo KIWI), dos veces al día. Los niños que cumplieron 6 años durante el estudio recibieron 150 mg de Kalydeco dos veces al día en forma de tabletas.

La  reducción en el cloruro de sudor observada en el ensayo KIWI también se observó en el ensayo KLIMB de 84 semanas, apoyando el efecto de Kalydeco en la función CFTR. Además, el estado nutricional de los niños continuó mejorando, como lo muestra el índice de masa corporal (IMC)

Este es el primer estudio que informa la seguridad y eficacia a largo plazo de ivacaftor en niños de 2 a 5 años.

La conclusión sobre la reducción del cloro en sudor, los beneficios de crecimiento y las mejoras en los marcadores de la función pancreática exocrina observada durante 24 semanas en KIWI se mantuvieron durante 84 semanas adicionales en KLIMB

La Administración de Drogas y Alimentos de EE. UU. ( FDA) Aprobó recientemente a Kalydeco para el tratamiento de bebés con FQ de 6 a 12 meses de edad, con al menos una mutación en el gen CFTR .

*Esta noticia es una traducción de la original publicada en Cystic fibrosis foundation para facilitar información a las personas que visitan nuestra web.

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