Vertex  planea solicitar  a la FDA ( Administración de Medicamentos y Alimentos de los EEUU ) y EMA ( la Agencia Europea de Medicamentos ) durante el tercer y cuarto trimestre de 2019, respectivamente, la aprobación para Los triple combos VX-659 o VX-445 . ( Ambos son correctores de la proteína CFTR )

Si se aprueban, estas nuevas terapias combinadas representarán una estrategia alternativa y eficaz para tratar a los pacientes con fibrosis quística (FQ) con dos copias de la mutación F508del   o una mutación F508del más una mutación de función mínima

La decisión de la compañía para solicitar la aprobación global está respaldada por datos clínicos positivos de varios ensayos de fase 3.

El vicepresidente ejecutivo,  y director médico de Vertex , dijo en un comunicado de prensa :

Tanto los regímenes de combinación triple VX-659 como VX-445 mostraron mejoras altamente consistentes y significativas en la función pulmonar en todos los programas de la Fase 3.

  • El primer estudio probó el VX-445 combinado con tezacaftor/ivacaftor (los dos fármacos que componen Symdeko) en personas con Fibrosis Quística de 12 años de edad o mayores que tienen una copia de la mutación F508del y una mutación de función mínima. Los resultados indicaron que después de 28 días los que recibieron VX-445 combinados con tezacaftor/ivacaftor tuvieron un aumento del 13,8 por ciento en la función pulmonar en comparación con los participantes que tomaron un placebo.
  • El segundo estudio incluyó a personas con FQ de 12 años de edad y mayores que tienen dos copias de la mutación F508del. El ensayo comparó la efectividad de VX-445 combinada con tezacaftor/ivacaftor a tezacaftor/ivacaftor solo. Los participantes que recibieron la triple combinación tuvieron una mejoría del 10 por ciento en la función pulmonar después de 28 días sobre los que recibieron sólo tezacaftor/ivacaftor sin VX-445.

 

La combinación triple VX-445 es una de las dos posibles terapias de triple combo que se han sometido a ensayos clínicos en  2018. Los resultados preliminares para el otro candidato a fármaco, VX-659 en combinación con tezacaftor/ivacaftor, fueron lanzados el pasado noviembre de 2018. ( AQUÍ RESULTADOS )

Después de la finalización de los ensayos de fase 3 para ambos candidatos de fármacos (VX-445 triple combinación y VX-659 triple combinación), Vertex decidirá cuál se enviará a la FDA de Estados Unidos para su aprobación.

** Se cree que a finales de año se presentarán para aprobación y posiblemente en el 2020 sean aprobados.

**Esta es una noticia traducida de la original de Cystic fibrosis Today para los visitantes del web.

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