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VERTEX INFORMA ENSAYOS TRATAMIENTOS FQ

Vertex Pharmaceuticals Inc. Destacó a finales del mes de julio de 2017 nuevos hallazgos clínicos.

Estos demuestran que su nuevo enfoque para combatir la fibrosis quística   mejoró sustancialmente la función pulmonar en las personas con fibrosis quística.

Los datos dan muchas esperanzas a un tratamiento que podría ser utilizado por unas 68.000 personas, a nivel mundial incluyendo las 24.000 que no responden a los medicamentos existentes.

Según la declaración de Vertex, esperan desarrollar una o más de estas variaciones de la triple terapia combinada en un ensayo de Fase III, comenzando en la primera mitad de 2018.

Los ensayos de Fase III tienden a involucrar a cientos de personas con FQ en muchos países, y Puede durar entre 6-12 meses.

Este nuevo fármaco (triple combo) supondría, de pasar los ensayos previos fase 1 y fase 2 , un tratamiento que podría ayudar al 90 por ciento de todos los pacientes con FQ.

QUÉ ES EL TRIPLE COMBO

En pocas palabras, el fármaco utiliza una combinación de ivacaftor ( Kalydeco), el nuevo tezacaftor de Vertex y un tercer compuesto, para combatir la causa subyacente de la fibrosis quística: la mutación del gen de la FQ.

En estos ensayos, Vertex ha estado probando tres variantes del fármaco de combinación triple, con uno de los tres nuevos compuestos (VX-152, VX-440 y VX-659) como ese tercer elemento, para ver cómo mejoran la función pulmonar.

PARA QUIÉN ESTÁ INDICADO

El ensayo probó los efectos de la triple combinación en personas con una copia de la mutación F508del y una copia de lo que se conoce como una “mutación de función mínima” .

Estas son las mutaciones de Clase I-III donde se produce poca o ninguna proteína CFTR . 

Estas personas no responden a Orkambi (que trabaja con personas que tienen dos copias de la mutación F508del). 

En resumen, esta combinación triple podría beneficiar a alrededor del 90% de la población de FQ,  con una forma grave y difícil de tratar de la fibrosis quística.

En un triple estudio en fases 1 y 2 , Vertex probó su medicamento, el triple combo, en unos 100 pacientes que tenían las mutaciones más difíciles de tratar.

RESULTADOS OBTENIDOS

La compañía probó tres triples combos por separado.

Cada uno consistió en Kalydeco, otro u compuesto llamado tezacaftor que se conoce como un corrector porque repara las proteínas que funcionan mal, y uno de los otros correctores existentes para determinar cuál es el más eficaz.

Los resultados, tomando como referencia el FEV1 (Cantidad de aire que un paciente puede exhalar en un segundo) fueron mucho mejores de los esperados.

Las tres versiones del triple combo  parecen mejorar significativamente la función pulmonar (FEV 1 ), entre el 9,6 y el 12%, dependiendo del compuesto y del ensayo (dos se probaron en un ensayo de fase II y uno en fase I).

Todos los fármacos candidatos presentaron beneficios clínicos significativos y fueron generalmente bien tolerados por los pacientes, dijo el jefe médico de Vertex, Jeffrey Chodakewitz,

Vertex, a través de su director ejecutivo de la compañía Jeffrey Leiden dijo que el último avance de la compañía surgió hace unos tres o cuatro años en diferentes ensayos en sus laboratorios

Por ello decidió usar tres fármacos en combinación, en lugar de dos, para tratar los casos más difíciles de fibrosis quística.

Los datos de los estudios clínicos confirmaron la investigación de laboratorio demostrando que los tres compuestos juntos podrían corregir el defecto/mutación de la proteína (Ese defecto /fallo que hace que los iones de cloro y sodio no puedan transportarse correctamente entre las células y llegar a la superficie) permitiendo el correcto funcionamiento.

Este es el avance más significativo hasta la fecha en nuestra capacidad de cambiar fundamentalmente el curso de la enfermedad para el 90 por ciento de las personas con fibrosis quística

De todas formas, Jeffrey Leiden admitió, en su entrevista en el Boston Globe,  que aún no se puede dar una fecha para que Vertex pueda plantear su solicitud de aprobación a la FDA (Agencia Americana de Medicamentos)

Vertex actualmente tiene dos medicamentos aprobados por la FDA en el mercado, Kalydeco y Orkambi, (Solo el kalydeco está aprobado en España), como tratamiento de ciertas mutaciones en personas con FQ.

Alrededor de 30.000 pacientes en todo el mundo son los que se pueden beneficiar de kalydeco y Orkambi, en los países en los que están aprobados o se aprueben en un futuro.

Esto es menos del 40 por ciento de todos los pacientes con fibrosis quística.

De ahí el empeño de Vertex en avanzar hacia este triple combo que se presupone aumentará considerablemente ese 40 %, alcanzando a casi el 90%

OTRAS CONSIDERACIONES

Lamentablemente entre el 5 y el 10 por ciento de las 75.000 personas que hay en el mundo con fibrosis quística no producen suficiente proteína para ser candidatos a los tratamientos con el triple combo.

Para estos pacientes, Vertex está trabajando con los colaboradores de Cambridge Crispr Therapeutics Inc. y Moderna Pharmaceuticals Inc. en otros enfoques, como las terapias génicas.

Desde La Asociación esperamos con ilusión esos resultados de los ensayos de Vertex y  que parecen prometedores , a pesar de que todavía el Orkambi como tal no se ha aprobado en España .

ACTUALIZACIÓN VERTEX 24 AGOSTO 2017

combinación de tezacaftor / ivacaftor (Kalydeco)

Vertex anuncia la aceptación de sus solicitudes de revisión del tratamiento combinado Tezacaftor / Ivacaftor en personas con fibrosis quística por la FDA y EMA

Esta combinación de tezacaftor / ivacaftor (Kalydeco)  es para personas con fibrosis quística (FQ) mayores de 12 años que tienen dos copias De la mutación F508del o una F508del Mutación y una mutación de función residual que es sensible a tezacaftor / ivacaftor

Todas estas solicitudes están  apoyadas por los resultados positivos de dos estudios globales de Fase 3 en personas con FQ a partir de los 12 años de edad que tienen dos copias de la mutación F508del o una mutación F508del y una mutación de función residual que responde a tezacaftor / ivacaftor (Kalydeco)

La FDA otorga la Revisión Prioritaria de la solicitud y establece la fecha de la acción el 28 de febrero de 2018.

Si se aprueba, el tratamiento combinado tezacaftor / ivacaftor se convertirá en el tercer medicamento de Vertex para tratar la causa subyacente de la fibrosis quística.


Esto supone  ofrecer una nueva opción de tratamiento importante para un gran grupo de pacientes con esta enfermedad rara y que acorta la vida dijo Jeffrey Chodakewitz, MD, Vicepresidente Ejecutivo y Director Médico de Vertex.

Esperamos trabajar con las agencias para facilitar una revisión rápida de estas aplicaciones”.

En los Estados Unidos, el tratamiento combinado tezacaftor / ivacaftor recibió la designación de Revisión Prioritaria.

 Esto  acorta el tiempo estimado de revisión de la FDA de aproximadamente 12 meses a ocho meses

El tratamiento combinado también recibió la designación de terapia innovadora.

La designación de terapia innovadora tiene como objetivo agilizar el desarrollo y la revisión de medicamentos para afecciones graves o potencialmente mortales.

En la Unión Europea, la EMA ha validado la solicitud de autorización de comercialización (MAA).


Esta  confirma que la presentación está completa e inicia el proceso de revisión centralizada de aproximadamente 210 días para que el Comité de Medicamentos de Uso Humano (CHMP) . 

Posteriormente El dictamen del CHMP es revisado por la Comisión Europea.

Es el que tiene la autoridad para aprobar medicamentos para la Unión Europea y generalmente emite una decisión final dentro de dos a tres meses. 

Si se aprueba, Vertex comenzará entonces el proceso de aprobación de reembolso país por país.