LA FDA OTORGA UNA REVISIÓN PRIORITARIA AL PRIMER TRIPLE COMBO DE VERTEX PARA LA FQ

La Administración de Fármacos y Alimentos de los Estados Unidos (FDA) otorgó una revisión prioritaria a la nueva aplicación de medicamentos de Vertex para su combinación triple: elexacaftor (VX-445) más tezacaftor y Kalydeco (ivacaftor), para pacientes con fibrosis quística (FQ) que no pueden usar el otro tratamientos modificadores de la enfermedad o no se benefician según lo previsto. Se espera que la FDA anuncie su decisión final antes del 19 de marzo de 2020.

Ahora la agencia revisará los datos que Vertex ha entregado para respaldar la aprobación de la terapia combinada triple. Esta incluye resultados positivos de dos ensayos clínicos en el programa AURORA de Fase 3: ensayos AURORA F / MF y F / F, prueba de la terapia combinada triple en pacientes con una o dos copias de la mutación F508del en el gen CFTR, la defectuosa en CF.

Los datos de los estudios mostraron que los pacientes que recibieron la terapia de combinación triple tuvieron mejoras significativas en la función pulmonar según lo evaluado por el volumen espiratorio forzado pronosticado en un segundo (ppFEV1), que era el objetivo principal en ambos estudios. El ppFEV1 aumentó en un promedio de 14.3% en el ensayo de 24 semanas, y en un 10% en el ensayo de cuatro semanas.

Además, los pacientes que recibieron la terapia combinada mostraron mejoras en todos los objetivos secundarios del ensayo AURORA F / MF. Incluida una tasa anual más baja de exacerbaciones pulmonares y niveles reducidos de cloruro en el sudor de los pacientes. El tratamiento fue generalmente bien tolerado en ambos estudios.

Tanto elexacaftor como tezacaftor trabajan para aumentar la cantidad de proteína funcional CFTR en la superficie celular al corregir la proteína mutada anormal F508del, mientras que Kalydeco aumenta la función de CFTR.

*** Esta es una traducción de la noticia original de CF Today para facilitar la información a las personas que visitan nuestra web.