Solicitud de terapia de triple combinación presentada a la FDA

Vertex anunció el pasado 22 de julio que presentó una Solicitud de nuevo medicamento a la Administración de Alimentos y Medicamentos de los EE. UU.

Es la primera solicitud de aprobación del triple combo para la fibrosis quística.

Se trata de elexacaftor (VX-445) más tezacaftor, e ivacaftor (Kalydeco), para tratar a los pacientes que no pueden usar sus otros tratamientos modificadores de la enfermedad.

Su Solicitud de Nuevo Medicamento también incluye una solicitud de revisión prioritaria que, si se otorga, significa que la FDA completará su evaluación y anunciará una decisión en ocho meses (alrededor de marzo), en lugar de los 12 habituales.

Esta solicitud, de salir adelante, sería de 12 años en adelante con una mutación F508d y una mutación de función mínima y en personas con dos mutaciones F508d

Los datos que respaldan la solicitud se obtuvieron en gran parte de dos ensayos clínicos de Fase 3 en pacientes con FQ de 12 años o más.
Los pacientes que recibieron la terapia de combinación triple en ambos ensayos demostraron mejoras significativas en la función pulmonar.

El FEV1 aumentó en un promedio de 14.3% en el ensayo de 24 semanas, y en un 10% en el ensayo de cuatro semanas.

También se observaron menos exacerbaciones pulmonares y niveles reducidos de cloruro en la sudoración de los pacientes. El tratamiento fue generalmente bien tolerado.

Ahora nos toca esperar a una más que posible pronta aprobación del tratamiento más esperanzador que hasta la fecha ha lanzado Vertex, y sobre el cual se tienen grandes expectativas de futuro-

Menu
Menu