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VERTEX AMPLIA NUEVOS ENSAYOS TRIPLE COMBO

Publicado por fqeuskadi

2 noviembre, 2018
vertex nuevos ensayos

Vertex anunció hace unos días su intención de solicitar, antes de fin de año,  que Symdeko (tezacaftor / ivacaftor e ivacaftor), se amplíe para incluir niñxs de tan solo 6 años de edad.

También planea solicitar que Kalydeco (ivacaftor), el que fuera su primer tratamiento para pacientes con FQ con determinadas mutaciones sea aprobado para tratar a bebés a partir de los 6 meses en los EE. UU. Y Europa.

Los datos de los ensayos clínicos,  que ya están en fase de la Fase 3,  sobre nuevas combinaciones triples,  se espera que se publiquen a finales de este año y a principios de 2019.

Estos tratamientos servirán  al 40 por ciento de los pacientes que no reciben ningún otro tratamiento de los aprobados para  la FQ de Vertex .

Si Los resultados son positivos, Vertex dijo que pretende presentar la solicitud para su aprobación, a la  Administración de Drogas y Alimentos de los Estados Unidos (FDA) .

La solicitud se presentará  para los  triples combos formados por correctores VX-659 y VX-445,.

Cada uno de estos correctores se usará  en combinación con tezacaftor e ivacaftor a mediados de 2019.

ESTUDIOS A NOVIEMBRE DE 2018 PARA VX 659.

Actualmente hay dos estudios en  Fase 3 que están probando el combo triple VX-659 en pacientes con FQ de 12 años en adelante.

  • Uno para pacientes con una mutación F508del y  otra  mutación de función mínima.
  • El otro para pacientes con dos copias de la mutación F508del.

Los resultados de ambos estudios se esperan ver publicados a finales de este año 2018.

ESTUDIOS A NOVIEMBRE DE 2018 VX 445.

Otros dos estudios de Fase 3 están evaluando la combinación triple VX-445 dos grupos de pacientes:

Uno con dos mutaciones F508del y otro una mutación F508del y función mínima .

Ambos estudios aún están reclutando en los EE. UU. Canadá, Europa y Australia. Es probable que los datos de los ensayos se hagan públicos en el primer trimestre del próximo año 2019.

En la reciente  Conferencia Norteamericana de Fibrosis Quística, celebrada en Denver, Vertex presentó datos de la Fase 2 de ensayos clínicos en cada una de estas combinaciones triples, mostrando que pueden mejorar la función pulmonar de los pacientes.

SYMDEKO.

Symdeko, (tezacaftor / ivacaftor)  trata a los pacientes con FQ con dos copias de la mutación F508del o con una de las 26 mutaciones que se incluyeron.

 

Fue aprobado por la FDA para pacientes mayores de 12 años en febrero 2018.

Es el tercer tratamiento de Vertex aprobado por la FDA, después de Kalydeco y Orkambi (lumacaftor / ivacaftor).

SYMKEVI.

Es la marca o nombre de Symdeko para Europa.

Symkevi está indicado en pacientes de 12 o más años y homocigóticos , es decir con dos copias de la mutación F508del  o  que son heterocigotos con una mutación F508del y otra  de las siguientes:

P67L, R117C, L206W, R352Q, A455E, D579G, 711 + 3A → G, S945L, S977F, R1070W, D1152H, 2789 + 5G → A, 3272-26A → G , y 3849 + 10kbC → T.

 

*Esta doble combinación recibió una opinión positiva del Comité de Medicamentos de Uso Humano (CHMP), un Departamento dentro de la Agencia Europea de Medicamentos, en julio.

NOTA: * Esta es una traducción del comunicado de Vertex , para facilitar su lectura a las personas con FQ,  que es el verdaderamente oficlal a todos los asuntos

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7 Comentarios

  1. Ana Belén

    Y para la mutación R1066C doble no hay nada todavía? Por favor un poquito de alivio a los pacientes con mutaciones más raras

    • Anónimo

      El triple combo seria compatible para un niño con la f508 y 1717-1G>A???

      • fqeuskadi

        Buenos días.

        En principio sí sería compatible ya que es suficiente con tener una mutación F508.
        El problema es que de momento en EEUU se ha aprobado ya, pero para personas mayores de 12 años , y en Europa están estudiando aprobarlo para la misma edad.
        Es posible queen un futuro se planteen estudiar su aprobación en niños menores , una vez comprobados los resultados en adultos , como ha ocurrido con otra medicaciones.
        Te recomendamos leas este artículo de nuestra web sobre el triple combo.

        https://www.fqeuskadi.org/europa-valida-solicitud-aprobar-tricafta/

        Gracias por tu comentario y un saludo

  2. Anónimo

    Y con la doble G542, que también hay bastantes chicos.?

    • fqeuskadi

      Estimado amigo/a ,

      Los ensayos del triple combo que ha presentado Vertex y que en teoría finalizarán este 2019 con los correctores VX-445 y VX-659 son para mutaciones dobles de la F508del y para una F508del y otra diferente.

      Entendemos que la que comentas es la G542X que es de tipo 1 y la frecuencia más alta se ha encontrado en Islas Baleares con un 16,7 %,11 la frecuencia en la población mundial es de 4,4 % (Francia 3,1 %, Italia 4,8 %, España 7,7 %, Cuba 6%).
      Te dejamos este artículo que auqnue está en inglés pude darte más información sobre esa mutación y tratamientos.

      https://journals.plos.org/plosone/article?id=10.1371/journal.pone.0199573#sec015

      También sabemos que existe el Ataluren para mutaciones del tipo de la que comentas , pero es una pregunta para expertos que puedes exponer en nuestra sección el médico responde de nuestra web.

      https://www.fqeuskadi.org/el-medico-responde/

      Un cordial saludo

  3. rosa marcos martinez

    HOLA SOY DE ANDALUCIA ME HAN DICHO QUE MI HIJA NO ENTRA EN EL ESTUDIO DEL ORKAMBI PORQUE SE CERRO HACE 2 AÑOS.LO VEO INDIGNANTE PUES CUMPLE CRITERIOS PARA QUE SE LO DEN POR USO COMPASIVO.QUE RAMITES DEBO SEGUIR.PUES SOY DE JAEN.GRACIAS

  4. fqeuskadi

    Buenas María.

    En principio sabemos que se están trabajando en nuevos correctores y tratamientos que servirán para más mutaciones.
    Se esperan nuevos datos para el 2019.
    Somos una asociación de FQ , pero no somos expertos en temas de desarrollo de nuevos tratamientos, aunque entendemos que debe ser una tarea más compleja de lo que pensamos.
    Hay muchísimas mutaciones en la fq y variantes.
    Para más información consulte con su neumólogo especialista en FQ que seguro le podrá ampliar la información.
    La nuestra la transmitimos en la web y como hemos dicho, se esperan nuevas noticias de tratamientos que están en fase 3 y cuyos resultados se publicarán durante el 2019.
    Un afectuoso saludo