LA FDA APRUEBA SYMDEKO PARA TRATAR LA FQ

Publicado por fqeuskadi

14 febrero, 2018
Symdeko vertex

La FDA aprueba SYMDEKO , un nuevo medicamento para tratar la fibrosis quística.

Symdeko es una nueva  terapia combinada de Vertex para pacientes con ciertas mutaciones en el gen CFTR.

Symdeko es una combinación de 2 componentes o principios activos como el  tezacaftor (  VX-661 ) e ivacaftor ( Kalydeco ).

El Ivacaftor es el componente del conocido Kalydeco, que unido al tezacaftor forma el Symdeko.

El Symdeko  está indicado como terapia para pacientes con fibrosis quística (FQ) de más de 12 años con al menos una copia de las 26 mutaciones (  detalladas más adelante ) , que responda a tezacaftor / ivacaftor o dos copias de la más común DF508.

MUTACIONES SYMDEKO

El VX-661( Tezacaftor ) ayuda a la proteína CFTR a moverse sobre la superficie de la célula, y una vez allí, Kalydeco ayuda al canal iónico CFTR a permanecer abierto durante períodos más largos. Su acción combinada mejora el equilibrio de agua y sales en los órganos afectados, incluidos los pulmones.

Los resultados de dos estudios de fase 3 que se basaron en aproximadamente 750 pacientes con FQ (12 años o más) portadores de dos copias de la mutación F508del , o con una mutación F508del y una mutación que afecta la función de CFTR. , respaldaron la decisión de la FDA.

Los ensayos también demostraron, en las personas con dos copias de la mutación F508del que habían tomado la combinación de tezacaftor / ivacaftor una mejora de la  función pulmonar del 4% en comparación con los que tomaron un placebo.

Los participantes en los estudios también experimentaron mejoras en otros aspectos  claves de la enfermedad, incluida una reducción del 35 por ciento en las exacerbaciones (un empeoramiento repentino de los síntomas que requieren tratamiento) y un aumento en la medición utilizada para evaluar la calidad de vida.

Symdeko es una opción de tratamiento importante para los pacientes que nunca iniciaron Orkambi ( (lumacaftor / ivacaftor)  o después de inicado lo suspendieron  debido a intolerancia y efectos secundarios importantes.

El Symdeko es un adelanto de nuevas combinaciones triples, algunas ya se están ensayando y otras comenzarán hacia mediados del 2018.

Es el caso de otro corrector  el VX-152  que unido a Tezacaftor e Ivacaftor  podrían tratar hasta 90 por ciento de los pacientes con FQ.

Colabora con FQ euskadi

MUTACIONES

E56K R117C A455E S945L R1070W
3272-26A→G P67L E193K F508del*
S977F 1074L 3849+10kbC→ T R74W
L206W D579G F1052V D1152H D110E
R347H 711+3A→G K1060T D1270N
D110H R352Q E831X A1067T 2789+5G→A

El VX-661( Tezacaftor ) ayuda a la proteína CFTR a moverse sobre la superficie de la célula, y una vez allí, Kalydeco ayuda al canal iónico CFTR a permanecer abierto durante períodos más largos. Su acción combinada mejora el equilibrio de agua y sales en los órganos afectados, incluidos los pulmones.

Los resultados de dos estudios de fase 3 que se basaron en aproximadamente 750 pacientes con FQ (12 años o más) portadores de dos copias de la mutación F508del , o con una mutación F508del y una mutación que afecta la función de CFTR. , respaldaron la decisión de la FDA.

Los ensayos también demostraron, en las personas con dos copias de la mutación F508del que habían tomado la combinación de tezacaftor / ivacaftor una mejora de la  función pulmonar del 4% en comparación con los que tomaron un placebo.

Los participantes en los estudios también experimentaron mejoras en otros aspectos  claves de la enfermedad, incluida una reducción del 35 por ciento en las exacerbaciones (un empeoramiento repentino de los síntomas que requieren tratamiento) y un aumento en la medición utilizada para evaluar la calidad de vida.

Symdeko es una opción de tratamiento importante para los pacientes que nunca iniciaron Orkambi ( (lumacaftor / ivacaftor)  o después de inicado lo suspendieron  debido a intolerancia y efectos secundarios importantes.

El Symdeko es un adelanto de nuevas combinaciones triples, algunas ya se están ensayando y otras comenzarán hacia mediados del 2018.

Es el caso de otro corrector  el VX-152  que unido a Tezacaftor e Ivacaftor  podrían tratar hasta 90 por ciento de los pacientes con FQ.

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4 Comentarios

  1. Miguel Ramón Leguizamon

    Felicitaciones!!!!

  2. Matilde Aponte

    Buenas tardes: Doctor reciba mis saludos. Tengo un nieto de 8 años que por falta de medicamentos salio del país, donde esta se le practico la prueba de esputo saliendo como resultados Pseudomonas aeruginosa incontable (UFC /ml) super resistente y Staphylococcus aureus , el caso es que con esta patología en el pais donde se encuentra no ha recibido la evaluación y el tratamiento medico para estas bacterias. El estado del niño es tranquilo, a pesar de haber caído en estado de desnutrición severa ya esta recuperado, esta activo y es de buen comer, sin flema. Pregunto: es esto normal que el niño debe esperar después de un mes e ir a su consulta y le puedan suministrar tratamiento medico? es posible que le pueda ser suministrado la Colistine inhalado? Si la bacteria Pseudomona según examen esta incontable debería aparecer en ese examen el parámetro utilizado para el conteo. Agradecida de antemano, Saludos… y gracias

  3. Josué del Aguila Rios

    Quisiera conseguir este medicamento para mi mamá. Vive en Perú, ¿hay alguna manera de conseguirlo?

    • fq euskadi

      Hola Josué.
      Lamentablemente sólo está aprobado en Europa y Estados Unidos y siempre bajo prescripción médica. En España no se ha aprobado todavía y también hay muchas personas esperando su aprobación. En algún caso se ha tramitado como uso compasivo pero son casos excepcionales y con muchos trámites y valoraciones .
      Lamento no poder ayudarte. Cualquier consulta puedes dirigirte por email a través de esta web en la pestaña contacto y nuestra asociación te escuchará cualquier duda.
      Un afectuoso saludo y ánimo desde el País Vasco. Felices Fiestas y a ver si tu madre mejora.