La FDA aprueba SYMDEKO , un nuevo medicamento para tratar la fibrosis quística.

Symdeko es una nueva  terapia combinada de Vertex para pacientes con ciertas mutaciones en el gen CFTR.
Symdeko es una combinación de 2 componentes o principios activos como el  tezacaftor (  VX-661 ) e ivacaftor ( Kalydeco )

El Ivacaftor es el componente del conocido Kalydeco,  que unido al tezacaftor forma el Symdeko y  está indicado como terapia para pacientes con fibrosis quística (FQ) de más de 12 años con al menos una copia de las 26 mutaciones (  detalladas más adelante ) , que responda a tezacaftor / ivacaftor o dos copias de la más común DF508.

MUTACIONES

E56K    R117C  A455E   S945L  R1070W
3272-26A→G  P67L     E193K  F508del*
S977F   1074L 3849+10kbC→ T R74W
L206W  D579G  F1052V D1152H D110E
R347H  711+3A→G  K1060T  D1270N
D110H  R352Q  E831X  A1067T  2789+5G→A

El VX-6618 ( Tezacaftor ) ayuda a la proteína CFTR a moverse sobre la superficie de la célula, y una vez allí, Kalydeco ayuda al canal iónico CFTR a permanecer abierto durante períodos más largos. Su acción combinada mejora el equilibrio de agua y sales en los órganos afectados, incluidos los pulmones.

Los resultados de dos estudios de fase 3 que se basaron en aproximadamente 750 pacientes con FQ (12 años o más) portadores de dos copias de la mutación F508del , o con una mutación F508del y una mutación que afecta la función de CFTR. , respaldaron la decisión de la FDA.

Los ensayos también demostraron, en las personas con dos copias de la mutación F508del que habían tomado la combinación de tezacaftor / ivacaftor una mejora de la  función pulmonar del 4% en comparación con los que tomaron un placebo.

Los participantes en los estudios también experimentaron mejoras en otros aspectos  claves de la enfermedad, incluida una reducción del 35 por ciento en las exacerbaciones (un empeoramiento repentino de los síntomas que requieren tratamiento) y un aumento en la medición utilizada para evaluar la calidad de vida.

Symdeko es una opción de tratamiento importante para los pacientes que nunca iniciaron o suspendieron Orkambi
(lumacaftor / ivacaftor) debido a intolerancia y efectos secundarios importantes.

El Symdeko es un adelanto de nuevas combinaciones triples, algunas ya se están ensayando y otras comenzarán hacia mediados del 2018.

Es el caso de otro corrector  el VX-152  que unido a Tezacaftor e Ivacaftor  podrían tratar hasta 90 por ciento de los pacientes con FQ.

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