Vertex planea presentar una solicitud a la Agencia Europea de Medicamentos en la segunda mitad de 2019.

Esta solicitud es para ampliar la aprobación del uso de  Symkevi  en niños de 6 a 11 años.
Deberían tener 2 dos copias de la mutación F508del o una copia de la mutación F508del más una función residual.

Esta solicitud es posterior a la ya presentada a fines de 2018 ante la FDA donde Vertex solicitó la ampliación de Symdeko para la misma indicación y rango de edad.

El director médico de Vertex, Reshma Kewalramani ha comentado:

La ampliación de la indicación de Symkevi a niños nos traerá un paso más cerca de proporcionarle a más niños una opción de tratamiento que aborde la causa subyacente de la enfermedad.

El estudio clínico de fase 3 incluyó a 67 niños con FQ, de 6 a 11 años, en 23 sitios en Europa y cuatro en Australia.
Todos los participantes tenían FQ causada por dos copias de la mutación F508del o una copia de la mutación F508del y una mutación de función residual.

El objetivo principal del estudio fue evaluar los cambios en el aclaramiento pulmonar (LCI) durante el período de tratamiento, que es una medida de la capacidad de ventilación pulmonar. La LCI se considera una medida más sensible para detectar la enfermedad pulmonar temprana que el volumen espiratorio forzado en un segundo (FEV 1). Las puntuaciones más altas de LCI indican una función pulmonar más pobre.

Los resultados de un ensayo de Fase 3 demuestran que Symkevi (combinación de tezacaftor e ivacaftor), conocida como Symdeko en los EE. UU., Es segura y puede mejorar de forma efectiva la depuración pulmonar en niños de 6 a 11 años con fibrosis quística (FQ).

Al finalizar el período de tratamiento, los niños tratados con Symkevi mostraron una diferencia media en LCI de -0.51 puntos, en comparación con los otros grupos, lo que indica una mejora significativa en el aclaramiento pulmonar.

En general, el tratamiento fue bien tolerado, como se describió en estudios clínicos anteriores y no se identificaron problemas de seguridad adicionales.

Los efectos secundarios más comunes informados en pacientes tratados con Symkevi fueron tos, dolor de cabeza y tos productiva.

No se observaron eventos adversos graves ni efectos secundarios que llevaron a la interrupción del tratamiento.

Actualmente, Symdeko está aprobado en los EE. UU.  Y en la Unión Europea (bajo el nombre de Symkevi) para el tratamiento de pacientes con FQ de 12 años o más con mutaciones específicas.

 

** Esta es una traducción de la noticia original para facilitar la información a los lectores de la web.

Recordamos que  la Agencia española del medicamento  autorizó el  Symkevi ( tezacaftor / ivacaftor )  el pasado 17 de enero de 2019 para mayores de 12 años.
Dicho tratamiento está pendiente de financiación por parte del Ministerio de Sanidad que parece está negociando con Vertex.