Symdeko aprobado para niños en EEUU.

La Administración de Drogas y Alimentos de EE. UU. (FDA) ha aprobado Symdeko ( tezacaftor / ivacaftor e ivacaftor ) para el tratamiento de niños/as, de 6 a 11 años.

Para recibir dicho tratamiento los niños deben tener 2 copias de la mutación F508del , o tener al menos una copia única de una de las 26 mutaciones especificadas .
Unos 2,000 niños se beneficiarán de este modulador, que fue aprobado por primera vez en 2018 para personas con FQ de 12 años en adelante.

Symdeko, conocido como Symkevi en Europa, es una combinación de tezacaftor (VX-661) e ivacaftor (Kalydeco ).

El objetivo de la terapia combinada es restaurar la actividad de la proteína CFTR que se ve afectada en pacientes con FQ .

El año pasado , la FDA aprobó a Symdeko para el tratamiento de niños con FQ que tienen 12 años o más con ciertas mutaciones.

Mientras tanto, también ha sido aprobado para la misma indicación en la UE , Canadá y Australia .

El vicepresidente ejecutivo y director médico de Vertex, dijo en un comunicado de prensa :

La aprobación ampliada de Symdeko en niños de 6 a 11 años es un paso importante en nuestros esfuerzos por continuar brindando opciones de tratamiento a los pacientes más jóvenes posibles y, lo que es más importante, nos acerca a nuestro objetivo de desarrollar medicamentos para todas las personas que viven con FQ

La aprobación “también proporciona más contexto sobre la seguridad y la dosificación específica para esta población”, agregó Banu Karimi-Shah, MD, subdirector en funciones de la división de productos pulmonares, de alergia y reumatología en el Centro de Evaluación e Investigación de Medicamentos de la FDA , en otro comunicado de prensa .

La decisión de la FDA se basó en los datos de un ensayo de fase 3 de 24 semanas que evaluó la seguridad y la tolerabilidad de Symdeko en un grupo de 70 niños con FQ de 6 a 11 años de edad en los estados unidos y canada.

La compañía planea publicar los datos completos del ensayo a finales de este año.

En general, el tratamiento con Symdeko condujo a mejoras significativas en la función pulmonar ya reducciones en la frecuencia de exacerbaciones de la FQ.

Vertex ahora planea presentar una solicitud a la Agencia Europea de Medicamentos afinales de este año 2019.
Pretende solicitar la extensión de la indicación de Symdeko para incluir también a niños de 6 y 11 años.