La Agencia española del medicamento autoriza el Symkevi.

Con esta decisión la Agencia española del medicamento se une  al sí europeo al Symkevi ( tezacaftor / ivacaftor )  del pasado octubre de 2018.
En ella la Unión Europea aprobó el uso de Symkevi para pacientes con fibrosis quística de 12 o más años de edad.

Importante destacar que de momento, aquí en España,  no ha sido autorizado por el Ministerio a pesar de este paso previo de aprobación por la AEMPS ( Agencia española medicamento),  necesario e imprenscindible para la financiación por parte del Ministerio de Sanidad.

Además Kalideco (Ivacaftor) ha ampliado su uso para poder realizar el tratamiento conjuntamente con Symkevi.

symkevi agencia española medicamento

Symkevi ha sido aprobado  para pacientes que tienen dos  mutaciones F508del o una mutación de este tipo más una mutación de función residual.

En este último caso, está aprobado  específicamente para aquellos pacientes  con una  copia de mutación F508del y una de las siguientes 14 mutaciones de función residual: 

P67L, R117C, L206W, R352Q, A455E, D579G, 711 + 3A → G, S945L, S977F, R1070W , D1152H, 2789 + 5G → A, 3272-26A → G,  y  3849 + 10kbC → T .

Destacar que esta decisión  de la Comisión Europea hace  a Symkevi el primer tratamiento en Europa para pacientes con FQ con solo una  copia F508del más otra mutación que confiere una función mínima

Este tratamiento combinado ,  fue aprobada en los EE. UU. Y en  Canadá a  principios de este año para este mismo grupo de pacientes con el nombre de Symdeko.

Symkevi  ya  fue recomendado para su aprobación por el Comité de Medicamentos para Uso Humano (CHMP), un Departamento dentro de la Agencia Europea de Medicamentos (EMA)  en julio , y que ya contamos aquí en esta web.

 **Desde FQ Euskadi confiamos en que estas negociaciones y posterior aprobación por el Ministerio de sanidad no se demore mucho en el tiempo , dada la importancia de este tratamiento para muchas personas.

 

“ESTUDIOS Y BENEFICIOS SYMKEVI”

Symkevi tomado junto con ivacaftor demostró ser eficaz para mejorar la función pulmonar en dos estudios principales de pacientes con fibrosis quística de 12 años de edad o más. La medida principal de efectividad se basó en la mejora en el FEV 1 de los pacientes . FEV 1 es la cantidad máxima de aire que una persona puede exhalar en un segundo y es una medida de qué tan bien funcionan los pulmones.

El primer estudio incluyó a 510 pacientes con fibrosis quística que heredaron la mutación F508del de ambos padres. Symkevi, tomado con ivacaftor, se comparó con un placebo (un tratamiento ficticio). Después de 24 semanas de tratamiento, los pacientes que tomaron los medicamentos tuvieron un aumento promedio en el FEV 1 de 3.4 puntos porcentuales en comparación con una reducción de 0.6 puntos porcentuales en los pacientes que tomaron placebo.

El segundo estudio incluyó a 248 pacientes con fibrosis quística que heredaron la mutación F508del de uno de los padres y que también tienen otra mutación CFTR . Symkevi, tomado con ivacaftor, se comparó con ivacaftor tomado solo y con placebo. La función pulmonar se midió después de 4 semanas y 8 semanas de tratamiento. Los pacientes que tomaron Symkevi e ivacaftor tuvieron un aumento promedio en FEV 1 de 6.5 puntos porcentuales en comparación con un aumento de 4.4 puntos porcentuales en pacientes que tomaron ivacaftor solo y una reducción de 0.3 puntos porcentuales en pacientes que tomaron placebo.