Vertex Pharmaceuticals   ha completado la inscripción para dos estudios de Fase 3 que prueban la terapia de combinación triple de su nuevo  corrector CFTR VX-659  junto con tezacaftor (VX-661) y Kalydeco (ivacaftor) en pacientes con fibrosis quística.

Los estudios se dividen en dos.

1 ESTUDIO.

Se centra en pacientes con dos mutaciones F508del en el gen CFTR (el gen defectuoso en la FQ) o un 2 estudio con pacientes con una mutación F508del más una mutación de función mínima

2 ESTUDIO.

Pacientes con una mutación F508del más una mutación de función mínima. (Una mutación de función mínima se refiere a las mutaciones que no producen proteínas significativas.)

Vertex espera que los datos iniciales de estos dos ensayos estén disponibles a fines de 2018.

Los dos estudios de Fase 3 de VX-659 , tezacaftor e ivacaftor consiguieron reclutar a casi 500 personas con FQ en menos de cinco meses.

Esto demuestra el gran interés dentro de la comunidad de FQ para avanzar en regímenes de combinación triple que tienen el potencial de tratar hasta el 90 por ciento de todas las personas con la enfermedad , como  dijo en un comunicado de prensa Reshma Kewalramani, MD, vicepresidente ejecutivo de desarrollo de medicamentos y asuntos médicos a nivel mundial, y director médico de Vertex .

CONTENIDO 1 ESTUDIO.

En el ensayo de Fase 3 que evaluó pacientes con  mutación F508del y una mutación de función mínima, se reclutaron 385 pacientes con FQ, de 12 o más años de edad.

Los pacientes recibirán aleatoriamente la terapia triple o un placebo.

OBJETIVO PRINCIPAL.

Valorar del estudio de 24 semanas es la mejora de la función pulmonar después del tratamiento, y se verá también las mejoras en FEV1.

La función pulmonar se evaluará al inicio del estudio y después de cuatro semanas de tratamiento.

El ensayo evaluará la información de seguridad ,  los cambios en el índice de masa corporal (IMC), el contenido de sudor, el empeoramiento de la enfermedad (exacerbación pulmonar) y los resultados destacados por el paciente.

CONTENIDO SEGUNDO ESTUDIO.

en fase 3 que evaluó la combinación triple con VX-659 en pacientes con dos mutaciones F508del , reclutó a 111 pacientes con FQ de 12 años o más.

En este estudio, todos los pacientes recibirán una terapia de combinación de tezacaftor e ivacaftor durante cuatro semanas antes del inicio del régimen de combinación triple.

Después de eso, los pacientes serán asignados al azar para recibir VX-659 o una combinación de placebo triple durante las próximas cuatro semanas.

OBJETIVO FINAL.

El objetivo final  del estudio también es un cambio en ppFEV1 desde el inicio hasta la  cuarta semana  de tratamiento con el triple combo.

*Vertex también está probando la eficacia de otrx candidatx terapéutico experimental, VX-445 , como terapia de combinación triple con tezacaftor e ivacaftor en dos ensayos clínicos separados para pacientes con FQ con mutación F508del y una mutación de función mínima o aquellxs con dos F508del mutaciones ( NCT03525548 ).

El diseño del ensayo para estos estudios de Fase 3 es similar al de los ensayos combinados triples VX-659.

La inscripción para los estudios del triple combo VX-445 está en curso y se espera que se complete para fines de 2018.

Vertex espera datos de análisis internos sobre estos estudios a principios de 2019.

Espera  que la información recopilada de los ensayos VX-659 y VX-445 ayude a identificar el mejor régimen de combinación triple como una opción terapéutica potencial para la FQ.

Los correctores del CFTR  son el futuro más inmediato para tratar la Fibrosis quística

Se espera que los datos se utilicen para respaldar una solicitud de aprobación de una terapia triple a la Administración de Drogas y Alimentos (FDA) de los EE. UU. Y otras agencias reguladoras.

En palabras de un directivo  de vertex:

Nuestro objetivo es brindar el mejor régimen de combinación triple a las personas con FQ lo más rápido posible, y esperamos obtener datos más adelante este año y en el primer trimestre de 2019 para respaldar una presentación para la posible aprobación de un triple combo.

Los datos adicionales de seguridad y eficacia de los estudios VX-659 y VX-445 Fase 3 se compartirán hacia fines de 2019, cuando se espera que se completen los estudios, dijo la compañía.

**NOTA: Este documento es una traducción , a nivel informativo, del comunicado oficial de Vertex , que es el que tiene verdadero valor.

FQ EUSKADI