La Comisión Europea aprobó Orkambi ( lumacaftor / ivacaftor ) para el tratamiento de niños de 2 a 5 años con 2 mutaciones F508d.

Orkambi fue previamente aprobado en Europa para tratar pacientes con FQ de 6 años y mayores con la mutación F508del en el gen CFTR , el defecto genético más común asociado con la FQ. Esta última aprobación extiende la cobertura de la terapia para hasta 1,500 niños cuya FQ es causada por dos copias de la mutación F508del.

Reshma Kewalramani, MD, vicepresidenta ejecutiva de desarrollo de medicamentos y asuntos médicos globales y directora médica de Vertex, dijo en un comunicado de prensa:

La aprobación de la Comisión Europea nos acerca un paso más a nuestro objetivo de brindar tratamiento a todas las personas que viven con FQ.  Al tratar la causa subyacente de la enfermedad de manera temprana, potencialmente podemos modificar su curso y ofrecer a los pacientes la posibilidad de obtener mejores resultados.

La solicitud de Vertex para expandir la autorización de comercialización de Orkambi en Europa se basó en datos de un ensayo abierto de fase 3 ( NCT03125395 ), y fue respaldada por la  recomendación positiva  del Comité Europeo de Medicamentos de Uso Humano (CHMP).

El ensayo clínico evaluó la seguridad de Orkambi en aproximadamente 60 pacientes con FQ de 2 años de edad y mayores que tenían dos copias de la mutación F508del. Los niños recibieron el tratamiento cada 12 horas, según su edad y peso.