Éstos son los aspectos más destacados de programas de Vertex FQ  de I + D presentados en la NACFC ( Congreso Nacional  Norteamericano de Fibrosis Quística )  la semana pasada

        1- análisis provisional del estudio de extensión después de los 3 estudios de tráfico y transporte de fase mostraron mejoras sostenidas en la función pulmonar después de 48 semanas de tratamiento con lumacaftor en combinación con ivacaftor en personas con dos copias de la mutación DF508.

No es tanta la  nueva información de los ensayos de combinación Kalydeco para la mutación DF508 excepto  que se ve una mejora sostenida.

 VX-661 en combinación con ivacaftor (Kalydeco).

VX-661 es el segundo corrector CFTR de Vertex y está siendo desarrollado para desempeñar un papel en múltiples combinaciones de moduladores CFTR destinadas a tratar a las personas con FQ que tienen una o dos copias de la mutación F508del.

VX-661 está siendo evaluado en combinación con ivacaftor como parte de un estudio de 12 semanas de fase 2b en personas mayores de 18 años que tienen dos copias de la mutación F508del.

Vertex anunció hoy que este estudio está registrado y que los datos estarán disponibles a principios de 2015.

3. solicitud de nuevo fármaco sometido a la aprobación de ivacaftor (Kalydeco) en niños de 2 a 5 años, con mutaciones específicas en el gen CFTR que tienen una de los siguientes nueve mutaciones en el gen CFTR:

G551D, G178R, S549N, S549R, G551S, G1244E , S1251N, S1255P o G1349D.

Grandes noticias para los niñitos que necesitan Kalydeco!

Combinación Triple de VX-661, ivacaftor y un corrector de siguiente generación:

Vertex tiene varios correctores de próxima generación en el escenario principal de optimización  de la investigación y espera comenzar el desarrollo clínico de un corrector de próxima generación en 2015.

Los datos in vitro mostraron que una combinación triple de VX-661, ivacaftor y un corrector de próxima generación dieron como resultado un aumento  de transporte de cloro en las células epiteliales bronquiales humanas con uno o dos copias de la mutación F508del, en comparación con el uso de un único corrector en combinación con ivacaftor .

Primeros datos de combinación triple.

 Me pregunto  cuál será  el precio del tratamiento será si 2 fármacos adicionales se utilizan además de  Kalydeco.

Hay aproximadamente 22.000 personas   de 12 y más años que tienen dos copias de la mutación DF508  en América del Norte, Europa y Australia, incluyendo aproximadamente 8.500 en los Estados Unidos y aproximadamente 12.000 en Europa.

Así que sólo podemos suponer que la idea de los ensayos de la  combinación es incrementar el mercado , lo que a su vez disminuye el precio de Kalydeco en combinación con otros medicamentos.

a pesar de todo , nada innovador va a salir  del NACFC (Congreso Nacional  Norteamericano de Fibrosis Quística  de Vertex) a   excepción de que se está avanzando y el conjunto de drogas y ensayos están creciendo para incluir un mayor enfoque hacia la mutación DF508 (60-70% de la población de FQ) y los intentos por  atender a los niños de 2-5 años con Kalydeco. ( fuente Chris Baldwin

FQ EUSKADI