COMISIÓN DE EXPERTOS EUROPEOS RECOMIENDAN LA AUTORIZACIÓN DEL ORKAMBI.
Vertex Pharmaceuticals  ha anunciado hoy que el Comité de la Unión Europea de Medicamentos de Uso Humano (CHMP) emitió una opinión positiva recomendando la autorización de comercialización de ORKAMBI (lumacaftor / ivacaftor), el primer medicamento para el tratamiento de la causa subyacente de la fibrosis quística (FQ) en personas mayores de 12 años con dos copias de la mutación F508del. En Europa, aproximadamente 12.000 personas con edades CF 12 años o más tienen dos copias de esta mutación.

 Un tratamiento de Vertex que combina lumacaftor e ivacaftor y que según la Federación Española de Fibrosis Quística supone “una mejora considerable en la calidad de vida” de las personas afectadas por la enfermedad.

Orkambi se podrá usar, cuando sea aprobado definitivamente en la forma más común de fibrosis quística, la que posee la mutación F508del en el gen CFTR, en pacientes a partir de los 12 años.

Este tratamiento ha demostrado, en ensayos clínicos, mejorar la función pulmonar, aumentar el peso corporal de los paciente y disminuir la tasa de exacerbaciones de los pacientes. En todo caso, la EMA recuerda que el producto tiene efectos secundarios como disnea, diarrea y náuseas y que debe ser prescrito por profesionales sanitarios con experiencia en la enfermedad.

CRONOLOGÍA.
EL pasado 2 de Julio la FDA ( Agencia Americana del medicamento) dio luz verde a un nuevo tratamiento para la mutacíón DF508 en pacientes homocigóticos ( 2 copias idénticas de la misma mutación) mayores de 12 años.
Este medicamento se llama Orkambi ( Combinación de Ivacaftor + Lumacaftor) y pertenece a los laboratorios Vértex que ya han recibido la aprobación para su venta en EEUU.
El Orkambi no es una cura definitiva, pero sí detiene el deterioro pulmonar en los pacientes anteriormente mencionados y en los estudios previos a su aprobación ha demostrado mejoras significativas del FEV1 entre el 4 y el 6%.
Además se redujeron considerablemente las exacerbaciones pulmonares con el consiguiente beneficio para los/as afectados/as en cuanto a menor incidencia de las infecciones.

AHORA CASI TRES MESES DESPUÉS LA AGENCIA EUROPEA DEL MEDICAMENTO (EMA) , 

Estaremos pendientes de los siguientes pasos por parte del Gobierno Español al respecto.

*toda la información y debate en el FORO ORKAMBI DE FACEBOOK