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Vertex Pharmaceuticals  presentó datos de varios ensayos clínicos de tratamientos de fibrosis quística que muestran resultados positivos para pacientes con FQ.

Vertex presentó estos avances en la Conferencia Norteamericana de Fibrosis Quística (NACFC) que se realizó del 2 al 4 de noviembre en Indianápolis.

El discurso se basó en  las terapias aprobadas Orkambi y Kalydeco, y los tratamientos de investigación como tezacaftor / ivacaftor y varios tricombos.

Los datos de Orkambi (ivacaftor / lumacaftor)  hablaron sobre resultados en pacientes de más de 6 años con mutación homocigótica  DF508 ( dos copias idénticas de la misma mutación en un Estudio de fase 3)

El estudio todavía en curso  de 96 semanas  se realizó con  Orkambi en 240 niños, de 6 a 11 años, con dos copias de la mutación DF508

Un análisis intermedio a las 48 semanas de tratamiento mostró que Orkambi mejoró la función pulmonar, el cloro en sudor y el índice de masa corporal de los pacientes.

En lo relativo a la seguridad  el análisis reveló algo similar al observado en estudios previos de Fase 3 en niños.

La mayoría de los eventos adversos informados fueron leves o moderados.
Entre los más comunes tos, exacerbación pulmonar, fiebre, dolor de cabeza, congestión nasal e infección del tracto respiratorio superior.

Mark Chilvers, investigador principal del estudio de extensión y profesor asociado clínico en la división de medicina respiratoria del Departamento de Pediatría de la Universidad de Columbia Británica , dijo en un comunicado de prensa .

“Es fundamental comenzar a tratar la enfermedad lo antes posible”. Estos datos son importantes porque demuestran que en niños tan pequeños como de 6 años de edad, Orkambi es bien tolerado y que los cambios respiratorios y nutricionales se mantienen en el tiempo “

Otros datos presentados en la Conferencia mostraron que Orkambi mejoró el alcance y la gravedad del daño pulmonar estructural en pacientes con FQ de 6 a 11 años.

Se dieron datos reales sobre otra terapia de Vertex, Kalydeco (ivacaftor)

**Esta información  está basada en un estudio en curso, de cinco años, posterior a la aprobación, que evalúa los efectos a largo plazo de Kalydeco.
De los 2.159 pacientes en el estudio , los que recibieron Kalydeco mejoraron la función pulmonar y las mediciones nutricionales, además de un menor riesgo de exacerbaciones pulmonares, hospitalización, trasplante y muerte, en comparación con los pacientes que no recibieron el medicamento.

No se detectaron ni informaron problemás de seguridad

En la Conferencia de noviembre de 2017, se presentaron datos sobre la eficacia y seguridad de la combinación de investigación de Vertex de tezacaftor / ivacaftor .

Resultados del ensayo clínico EXTEND Fase 3  abierto ( NCT02565914 )
En pacientes que habían completado los estudios Phase 3 EVOLVE ( NCT02347657 ) y EXPAND ( NCT02392234 ), el tratamiento con tezacaftor / ivacaftor condujo a una mejoría sostenida de la función pulmonar hasta un máximo de 48 semanas totales de tratamiento, que demostraron la consistencia con los resultados de los ensayos de Fase 3 anteriores.

La terapia combinada también se mostró generalmente bien tolerada.

Finalmente, la compañía expuso datos sobre los correctores de última generación ( VX-440 , VX-152 y VX-659 ) que se utilizan en combinación con tezacaftor y ivacaftor, en forma de triplecombo.

Los datos de los estudios de Fase 1 y 2 ( NCT03227471 , NCT02951195 y NCT03029455 ) mostraron que tales combinaciones triples mejoraban la función pulmonar en pacientes con FQ. Los regímenes de combinación triple tienen el potencial de tratar a pacientes con FQ que tienen mutaciones que no responden al tezacaftor / ivacaftor.

*Las tres combinaciones probadas fueron generalmente bien toleradas, con la mayoría de los eventos adversos siendo de leves a moderados en severidad.

Se espera que los datos de los ensayos en curso de la Fase 2 comiencen en 2018.

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Jeffrey Chodakewitz, vicepresidente ejecutivo y jefe oficial médico en Vertex declaró:

“La amplitud de los datos presentados en esta reunión demuestra un progreso significativo hacia nuestros objetivos principales de llevar medicamentos modificadores de la enfermedad a todas las personas con FQ y aumentar los beneficios para los pacientes con nuestros medicamentos actuales”

Sabemos que muchas personas con FQ siguen esperando un medicamento para tratar la causa de su enfermedad y continuamos nuestros esfuerzos para desarrollar nuevas medicinas adicionales, como combinación triple, para estas personas con máximo esfuerzo.

Vertex planea posiblemente avanzar dos de sus combinaciones  triples en la fase 3 de pruebas a mediados de 2018.

Vídeo Dra.Amparo Solé

planta cara a la fq

Dra Amparo Solé ( Neumóloga Hospital la FE Valencia ) en el Congreso Norteamemericano FQ 2017