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Vertex Pharmaceuticals Incorporated ha anunciado hoy la presentación de una solicitud de nuevo fármaco (NDA) ante la Administración de Alimentación y Medicamentos (FDA) estadounidense y una solicitud de autorización de comercialización (SAC) ante la Agencia Europea de Medicamentos (EMA) para una combinación plenamente coformulada de lumacaftor (400mg q12h) e ivacaftor (250mg q12h) para personas con fibrosis quística (FQ) de 12 años y mayores que tienen dos copias de la mutación F508del en el gen regulador de la conductancia transmembrana de la fibrosis quística (CFTR).

En Norteamérica, Europa y Australia hay aproximadamente 22.000 personas con FQ de 12 años y mayores que tienen dos copias de la mutación F508del, de las cuales unas 8.500 se encuentran en los Estados Unidos y unas 12.000 en Europa.

 

La combinación de lumacaftor más ivacaftor es el primer tratamiento potencial diseñado para abordar la causa subyacente de la fibrosis quística en personas con dos copias de la mutación F508del, que es la forma más común de la enfermedad,” afirma Jeffrey Chodakewitz, Doctor en Medicina, Vicepresidente Ejecutivo y Director Médico de Vertex.

Las solicitudes presentadas hoy constituyen un importante avance en nuestros continuos esfuerzos por desarrollar nuevos medicamentos destinados a la gran mayoría de las personas aquejadas de fibrosis quística, y estamos deseando trabajar en estrecha colaboración con los organismos reguladores para poner este tratamiento a disposición de los pacientes aptos lo antes posible.

En los EE.UU., la combinación de lumacaftor más ivacaftor recibió la denominación de terapia innovadora a finales de 2012. La solicitud estadounidense incluye una petición de revisión prioritaria que, de concederse, acortaría el plazo previsto para la evaluación por parte de la FDA, de unos 12 meses a 8. El Comité de Medicamentos de Uso Humano (CHMP, por sus siglas en inglés) europeo ha accedido a la petición de Vertex de evaluación acelerada de la SAC, que se concede a nuevos fármacos de gran interés para la salud pública y acorta, de unos 210 días a 150, el plazo que tiene el CHMP para emitir un dictamen desde el inicio de la evaluación.

Posteriormente, la Comisión Europea valora el dictamen del CHMP y suele adoptar una decisión definitiva en un plazo de tres meses. Si recibe el visto bueno, Vertex iniciaría a continuación el proceso de autorización del reembolso país por país. Ambas solicitudes buscan la autorización de un tratamiento combinado plenamente coformulado con una posología de dos comprimidos cada 12 horas (cuatro comprimidos diarios).

La NDA y la SAC presentadas se basan en los datos ya anunciados de dos estudios globales de fase 3, TRAFFIC y TRANSPORT, y en los primeros datos provisionales del posterior estudio de extensión realizado con personas de 12 años y mayores portadoras de dos copias de la mutación F508del, tratadas con medicamentos de referencia. Los estudios TRAFFIC y TRANSPORT revelaron mejorías en la función pulmonar y en otros baremos de la enfermedad, como las exacerbaciones pulmonares, a lo largo de 24 semanas de tratamiento con lumacaftor más ivacaftor.

Los primeros datos provisionales del estudio de extensión demostraron que las mejorías en la función pulmonar se mantuvieron durante un total de 48 semanas de tratamiento (24 semanas en TRAFFIC/TRANSPORT + 24 semanas en el estudio de extensión). En líneas generales, la combinación fue bien tolerada en los tres estudios. En TRAFFIC y TRANSPORT, los acontecimientos adversos más frecuentes fueron exacerbación pulmonar infecciosa, tos, cefalea y aumento del esputo.

La fibrosis quística es una enfermedad genética rara para la que no existe cura. La causa es un defecto o una ausencia de la proteína CFTR, que se deben a mutaciones en el gen CFTR. Este defecto o ausencia de la proteína provoca un flujo deficiente de sal y agua hacia el interior y hacia el exterior de la célula en varios órganos, entre los que se incluyen los pulmones.

En las personas que tienen dos copias de la mutación F508del, el procesamiento y tráfico de la proteína CFTR no se produce con normalidad en el interior de la célula, lo cual provoca una presencia mínima o nula de la proteína CFTR en la superficie celular. Lumacaftor, un corrector de CFTR, está diseñado para abordar el defecto de procesamiento y tráfico de la proteína CFTR con mutación F508del, aumentando así la cantidad de proteína funcional en la superficie celular, donde ivacaftor, un potenciador de CFTR, puede mejorar aún más su función.

Programas de acceso expandido

Reconociendo las necesidades inmediatas que tienen determinados pacientes de FQ, Vertex está haciendo esfuerzos para poner la combinación de lumacaftor más ivacaftor a disposición de las personas de 12 años y mayores que tienen dos copias de la mutación F508del, presentan necesidades médicas urgentes y cumplen otros criterios de aptitud. En los EE.UU., Vertex tiene previsto iniciar durante el primer trimestre de 2015 un estudio de fase 3b con un conjunto limitado de personas que sufren de enfermedad pulmonar grave, al que seguirá un programa de acceso expandido durante el segundo trimestre del año, a falta de que se debata el tema con la FDA. Vertex también colaborará con las autoridades reguladoras de fuera de los Estados Unidos para poner en marcha programas de acceso expandido en otros países, con el objetivo de inaugurar programas para pacientes aptos durante el segundo trimestre de 2015.

Para conocer más detalles, no dude en ponerse en contacto con el departamento de información de Vertex Medical (EE.UU.: 1-877-634-8789 o medicalinfo@vrtx.com; fuera de los EE.UU.: vertexmedicalinfo@vrtx.com).

Acerca de la combinación

La combinación de lumacaftor más ivacaftor es el primer medicamento potencial diseñado para tratar la causa subyacente de la FQ en personas que tienen dos copias de la mutación F508del, la forma más común de la enfermedad. En Norteamérica, Europa y Australia hay unas 22.000 personas de 12 años y mayores que tienen dos copias de la mutación F508del.

Lumacaftor, conocido como un corrector de CFTR, tiene la finalidad de abordar el defecto de procesamiento y tráfico de la proteína CFTR con mutación F508del para permitir que alcance la superficie celular, donde el potenciador de CFTR, ivacaftor, puede mejorar aún más la función de canal iónico de la proteína CFTR. Ivacaftor está diseñado para ayudar a que el canal CFTR de la superficie celular se abra con mayor frecuencia, mejorando así el transporte de sal y agua a través de las células. Se considera que lumacaftor e ivacaftor, en combinación, contribuyen a hidratar y despejar de moco las vías respiratorias.

FUENTE: FQ ESPAÑA A TRAVÉS DE VERTEX

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