La compañía ha comunicado los resultados positivos del estudio de ORKAMBI, en niños con fibrosis quística de 6 a 11 años homocigotos, ( 2 copias de la mutación F508del ) que favorecen la presentación de una solicitud a la EMA en 2017.
Vertex Pharmaceuticals ha comunicado los resultados del estudio de Fase 3 de ORKAMBI (lumacaftor/ivacaftor) en niños afectados de fibrosis quística (FQ) de edades comprendidas entre los 6 y los 11 años que tienen dos copias de la mutación F508del.
El estudio cumplió su criterio principal de valoración de cambio absoluto en el índice de aclaramiento pulmonar (LCI2.5) a las 24 semanas de tratamiento, que mostró una mejoría estadísticamente significativa para los pacientes tratados con ORKAMBI comparado con el grupo placebo.
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