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Kaftrio mejora la función pulmonar en los niños menores

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Publicado por fqeuskadi

18 Ago, 2022
kaftrio NIÑOS MENORES

 

El tratamiento con Trikafta/ kaftrio mejora a los niño@s en edad escolar

El tratamiento con la terapia de triple combinación Trikafta mejoró la función pulmonar y alivió los síntomas respiratorios en niños en edad escolar con fibrosis quística (FQ) en un ensayo clínico de fase 3.

 

El investigador del estudio en Berlin comentó:

Me sorprendió y me encantó ver que, incluso tan temprano en la trayectoria de la enfermedad y a pesar de la breve duración del tratamiento, los niños experimentaron mejoras notables

 

señaló que los resultados de este estudio ayudaron a respaldar la decisión de la Comisión Europea de ampliar la aprobación de Trikafta, comercializado como Kaftrio en Europa, para niños elegibles con FQ de tan solo 6 años.

Este tratamiento para edades  similares también fueron aprobados recientemente en los Estados Unidos y Canadá.

El estudio denominado  «Eficacia y seguridad de Elexacaftor / Tezacaftor / Ivacaftor en niños de 6 a 11 años de edad con fibrosis quística heterocigota para F508del y una mutación de función mínima, fue financiado por Vertex Pharmaceuticals, que comercializa Trikafta y kaftrio.

 

PACIENTES ENSAYO

 

  • incluyó a 121 niños con FQ de 6 a 11 años.
  • Todos tenían una copia de la mutación F508del y una mutación de función mínima
  • Los participantes fueron aleatorizados para tomar Trikafta o un placebo durante 24 semanas, aproximadamente seis meses.

 

EL OBJETIVO

El objetivo principal del estudio fue evaluar el efecto del tratamiento sobre el índice de aclaramiento pulmonar (LCI), una medida de la función respiratoria que es particularmente sensible al daño en las vías respiratorias pequeñas que se desarrolla en la FQ temprana.

 

RESULTADOS

indican que el tratamiento con Trikafta se asocia con una mejora robusta y sostenida en la función de las vías respiratorias pequeñas y la ventilación pulmonar en los niños con FQ.

  • el FEV1 también mejoró significativamente con Trikafta en comparación con un placebo,
  • También mejoraron los niveles de cloro en el sudor.
  • alivió significativamente los síntomas respiratorios de los niños, que tomaron Trikafta, en comparación para aquellos que tomaron un placebo.
  • Se observaron mejoras en los síntomas respiratorios y la función CFTR, similares a las observadas en adolescentes y adultos, en niños que recibieron Trikafta en comparación con placebo.

 

Los efectos secundarios más comunes informados en los niños tratados con Trikafta

  • dolor de cabeza y tos.
  • Un niño en Trikafta se retiró del estudio después de desarrollar una erupción grave, que se resolvió después de suspender el tratamiento.

 

Los investigadores también dijeron que se está trabajando más para probar Trikafta en edades más tempranas.

Eso nos colocaría en una posición para comenzar el tratamiento causal para la fibrosis quística tan pronto como en la primera infancia, lo que con suerte evitaría incluso el daño en etapa temprana a los pulmones y posiblemente incluso a otros órganos como el páncreas.

Actualmente, están probando la seguridad y eficacia de esta terapia de combinación triple en niños de entre 2 y 5 años».

 

FUENTE: CF NEWSTODAY

Desde FQ Euskadi esperamos que pronto los más pequeños entre 6 y 12 años tengan acceso al kaftrio y el ministerio de Sanidad los incluya, después de la exclusión del pasado mes de Julio, que publicamos aquí en nuestra web

Esto permitiría que unos 500 niñas y niños en España  podrían  acceder a los nuevos moduladores.

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