POR FIN! APROBADO EL KALYDECO PARA 8 MUTACIONES MÁS.

LA AGENCIA ESPAÑOLA DEL MEDICAMENTO APRUEBA EL KALYDECO PARA OTRAS OCHO MUTACIONES MÁS APARTE DE LA G551D.

Llegan buenas noticias para los pacientes con fibrosis quística. El número de aquellos que se van a beneficiar del medicamento que ha supuesto una revolución en el tratamiento de la enfermedad ha crecido, después de que el Informe de Posicionamiento Terapéutico (IPT) de la Agencia Española de Medicamentos y Productos Sanitarios (Aemps) confirme la ampliación del consumo de Kalydeco a otras ocho mutaciones del gen CFTR, que se suman a la G551D para la que ya se aplicaba.

al menos 25 personas con alguna de estas mutaciones puedan beneficiarse de este esperado tratamiento, que puede paralizar la evolución de la enfermedad y evitar el permanente deterioro del pulmón que la enfermedad produce.

El avance que supone esta nueva generación de medicamentos es tan espectacular que puede evitar la evolución de la enfermedad, aportando una nueva calidad de vida a las personas, al intervenir directamente sobre el canal de intercambio del cloro de la célula con el exterior. Aún no hemos logrado la cura, pero ya sabemos cómo controlar gran partes de los efectos de la Fibrosis Quística. (TOMÁS CASTILLO)

LA AEMPS AVISA QUE LA DECISIÓN DE INICIAR LA TERAPIA CON KALYDECO DEBE TOMARSE “DE MANERA INDIVIDUAL” .

Fue en el mes de julio de 2014 cuando Sanidad dio el visto bueno para su financiación pública al fármaco del laboratorio norteamericano Vertex, mientras que el 18 de diciembre fue la fecha en la que se suministró por primera vez a un paciente en España. Ya entonces señalaba el presidente de la Federación Española de Fibrosis Quística, Tomás Castillo, que las miras estaban puestas en la ampliación del uso del medicamento.

Ese día ha llegado y el citado IPT indica que Kalydeco se ha autorizado para el tratamiento de pacientes con fibrosis quística, de edad igual o superior a seis años, que presentan las mutaciones G551D, G1244E, G1349D, G178R, G551S, S1251N, S1255P, S549N o S549R en la menos un alelo del gen CFTR.

El documento especifica que el tratamiento debe ser prescrito únicamente “por médicos con experiencia en el manejo de pacientes con fibrosis quística y se debe comprobar que efectivamente estos presentan una de las mutaciones de apertura mencionadas”. Además, señala que la decisión de iniciar la terapia con ivacaftor -su principio activo- debe tomarse “de manera individual, considerando la situación clínica de cada paciente, así como el tratamiento que esté recibiendo y que generalmente incluye fisioterapia respiratoria, dornasa alfa, suero salino hipertónico, antibióticos inhalados, etc”.

El IPT menciona además que, debido a la baja prevalencia de las mutaciones, “sería deseable” contar con un registro de pacientes con esta enfermedad “en el que se pueda valorar la efectividad de ivacaftor a medio y largo plazo, así como su seguridad en las personas que inicien tratamiento con el mismo”.

Resultados muy positivos.

Según el informe, Kalydeco es el primer medicamento que aborda el tratamiento de estos pacientes mediante la potenciación de la función de la proteína CFTR defectuosa como consecuencia de la presencia de diferentes mutaciones en el gen CFTR. En los ensayos, ivacaftor se añadió al tratamiento habitual de los afectados incluidos en los mismos y el resultado se calificó como “clínicamente relevante y mayor que el obtenido con otros tratamientos utilizados habitualmente”.

Las incertidumbres, por su parte, se relacionan con el mantenimiento de la respuesta a largo plazo y con su seguridad, dado que el número de pacientes tratados y la duración del tratamiento en los ensayos clínicos son limitados. Además, no existen datos en niños menores de seis años, embarazadas, afectados con insuficiencia hepática grave, quienes reciben simultáneamente inhibidores potentes del CYP3A4 ni pacientes trasplantados.

Es por ello que no se recomienda el uso de ivacaftor en menores de seis años, embarazadas, pacientes homocigotos para la mutación F508del, afectados con la mutación G970R y personas trasplantadas.

FUENTE: ESTUSANIDAD.COM

Tras finalizar los trámites de autorización económica, el pasado 2 de julio se incluyó por fin en el nomenclátor del Ministerio de Sanidad la nueva indicación del medicamento Kalydeco (ivacaftor) para las ocho nuevas mutaciones de FQ (G1244E, G1349D, G178R, G551S, S1251N, S1255P, S549N y S549R), además de la G551D para la que ya estaba aprobado.

Por lo tanto, el medicamento ya puede estar disponible en los hospitales que cuentan con especialistas que tratan la Fibrosis Quística para suministrarlo a las personas que lo necesiten y que puedan beneficiarse de este esperado tratamiento, que puede paralizar la evolución de la enfermedad y evitar el permanente deterioro del pulmón que la enfermedad produce.

Desde la Asociación nos sumamos una vez más a la petición de la Federación Española de Fibrosis Quística,  para  que no existan retrasos en las comunidades autónomas, ni en los hospitales, para que pueda dispensarse el Kalydeco a todas las personas que tienen las mutaciones aprobadas, que están ya identificadas en su mayoría por los especialistas que hacen el seguimiento de su enfermedad.

FUENTE:FEFQ

LA ASOCIACIÓN SE ALEGRA ENORMEMENTE POR TOD@s A QUIENES,  POR SU MUTACIÓN , VAN A VER UN SUEÑO CUMPLIDO EN CUANTO SE LES SUMINISTRE EL MEDICAMENTO.