ORGANOIDES PARA TRATAR LA FIBROSIS QUÍSTICA

Publicado por fqeuskadi

28 febrero, 2020
organoides proteostasis

MEDICINA PERSONALIZADA BASADA EN ORGANOIDES

QUÉ SON LOS ORGANOIDES

Los organoides son, modelos de órganos 3D in vitro derivados de células que permiten el estudio de procesos biológicos. Estos, imitan varias características del órgano del que derivan y son genéticamente idénticos al donante.
Así, permiten a los investigadores estudiar los procesos biológicos y la respuesta a los tratamientos en un entorno que se parece mucho a los órganos humanos.

Los organoides pueden ayudar a determinar el candidato terapéutico con mayor probabilidad a la hora de dar los mejores resultados. Por eso los investigadores pueden personalizar los tratamientos para cada paciente antes de comenzar el ensayo.

La inscripción está completa para una iniciativa europea para probar un enfoque de medicina personalizada basado en organoides para el tratamiento de la fibrosis quística,con el primer ensayo a partir de este 2020,

CANDIDATOS ESTUDIO

Las personas inscritas son una parte de los aproximadamente 2.300 adultos en el registro europeo de pacientes que no son aptos  para ningún modulador aprobado actualmente debido a su genotipo.

OBJETIVO ENSAYO

La iniciativa de Terapia Individualizada Humana  probará las combinaciones de fármacos PTI a través del ensayo clínico CHOICES de la empresa, que será el primero en medir el potencial de las terapias personalizadas para la FQ.

El estudio utilizará muestras de tejido de 502 adultos con FQ para evaluar tres de los moduladores reguladores  de la proteína CFTR.

Estos moduladores actúan directamente sobre la proteína CFTR, que es defectuosa en la FQ , para restaurar su función normal.

Los compuestos probados incluirán el dirocaftor (potenciador PTI-808), el posenacaftoor ( corrector PTI-801) y el amplificador  nesolicaftor (PTI-428).

 

CHOICES se basa en los primeros hallazgos de la iniciativa HIT-CF que muestran la viabilidad de probar estos moduladores CFTR en organoides.

Los organoides, a diferencia de las células convencionales, se cultivan en estructuras tridimensionales específicas parecidas  a cómo las células están dispuestas dentro de los órganos del cuerpo.

*** En la  primera fase del estudio, los investigadores utilizarán biopsias para desarrollar organoides para cada paciente.

Los tres moduladores CFTR se probarán en estos organoides para evaluar la eficacia. Los resultados de las pruebas se utilizarán para definir qué tratamiento recibirá cada participante en el propio ensayo.

Durante el ensayo, los participantes recibirán un tratamiento activo o un placebo, y luego cambiarán. El diseño del estudio cruzado permite un mayor poder estadístico, ya que cada participante sirve como su propio control.

Comenzaría con pacientes que tienen mutaciones menos comunes, pero que en última instancia podrían servir a la comunidad de FQ en general al ofrecer opciones de tratamiento personalizadas que maximicen el beneficio en función de la capacidad de respuesta de cada paciente a la terapia.

CONCLUSIONES FINALES

Los resultados de CHOICES pueden servir como base para una futura presentación de una Solicitud de Autorización de Comercialización  a la Agencia Europea de Medicamentos (EMA) el próximo año 2021 dijo PTI.

El proyecto HIT-CF representa la única opción para explorar el beneficio potencial de para este grupo de pacientes.

HIT-CF Europe es un proyecto de investigación que tiene como objetivo proporcionar un mejor tratamiento y una mejor vida para las personas con fibrosis quística (CF) y mutaciones raras. Para lograrlo, los candidatos a medicamentos de varias empresas primero serán probados en el laboratorio en mini-intestinos derivados del paciente (organoides). En segundo lugar, en función de la reacción en los organoides, un grupo más pequeño de pacientes será asignado a estudios (ensayos clínicos) con uno de los candidatos a fármacos.

Todos los centros participantes forman parte del ECFS-CT

PTI está llevando a cabo otro ensayo de TRIPLE COMBO fase 3, MORE, ( Publicado en nuestra web LEER ) para confirmar la seguridad y eficacia de sus moduladores CFTR en pacientes portadores de la mutación F508del.

QUÉ ES HIT- CF EUROPA

HIT-CF Europe es un proyecto de investigación que tiene como objetivo proporcionar un mejor tratamiento y una mejor vida para las personas con fibrosis quística y mutaciones raras. Para lograrlo, los candidatos a medicamentos de varias empresas primero serán probados en el laboratorio en mini-intestinos derivados del paciente (organoides). En segundo lugar, en función de la reacción en los organoides, un grupo más pequeño de pacientes será asignado a estudios (ensayos clínicos) con uno de los candidatos a fármacos.
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** Esta página es una traducción de la noticia original CF para facilitar la información a las personas que siguen nuestra web.

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