CÓMO FUNCIONA EL QR-010

 El transporte de los iones de cloro tiene implicaciones en el movimiento del agua con los tejidos, lo que permite la formación de moco líquido que protege y lubrica, entre otros, el sistema reproductivo, órganos (por ejemplo, pulmones), y tejidos.

Los pacientes con FQ tienen un defecto en el gen  CFTR causado por una mutación . La más común de estas mutaciones es laF508del, donde se elimina un aminoácido en la posición 508 de la proteína. Como resultado, el paso del agua y los iones de carga a través de la membrana celular se ve comprometida, lo que resulta en la producción de moco espeso.

El mecanismo de acción de la  QR-010 es la reparación de la proteína CFTR en el nivel de ARN, la restauración de su función.
Esta terapia experimental se ha diseñado específicamente para tratar sólo los pacientes con FQ con la mutación F508del.

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