Canadá aprueba Orkambi (ivacaftor / lumacaftor) para niñxs de 2 a 5 años con dos la mutación F508del.

Canadá se une a la decisión adoptada por EEUU en agosto del 2018 , que también aprobó el Orkambi para esas edades y mutación.

Anteriormente, se aprobó en el país para pacientes con dos mutaciones F508del a partir de los 6 años.

Como dice el Director médico de Vertex Kewalramani:

la aprobación de Orkambi en niños pequeños “es un testimonio de lo lejos que hemos llegado en nuestro objetivo de brindar medicamentos efectivos a todas las personas que viven con FQ”, al igual que el trabajo en curso sobre posibles nuevos tratamientos.

 

La decisión de Health Canadá  está basada en los datos de un ensayo abierto, multicéntrico Fase 3 , que evaluó la seguridad, la tolerabilidad y el perfil farmacológico de Orkambi en pacientes con FQ de 2 años de edad y mayores con mutaciones  F508del.

***En el ensayo, los pacientes recibieron Orkambi cada 12 horas.
Los menores de 6 años tomaron 100 mg de lumacaftor / 125 mg de ivacaftor si pesaban menos de 14 kg, o 150 mg de lumacaftor / 188 mg de ivacaftor si pesaban 14 kilos o más.
Aquellos de 6 años o más se trataron con 200 mg de lumacaftor / 250 mg de ivacaftor independientemente de su peso.

Los resultados después de 24 semanas de tratamiento mostraron que Orkambi fue generalmente bien tolerado por niños de 2 a 5 años, con un perfil de seguridad similar al observado en pacientes de 6 a 11 años.

Orkambi redujo los niveles de cloruro de sudor desde el inicio del estudio. También se registraron mejoras en el crecimiento, el peso y la estatura.

 

El evento adverso más frecuente informado fue la tos, observada en el 63% de los niños.
La mayoría era de gravedad leve o moderada, aunque cuatro niños tuvieron efectos graves, y tres interrumpieron el tratamiento debido a las pruebas de función hepática elevadas.

El Comité de Medicamentos de Uso Humano (CHMP), un Comité dentro de la Agencia Europea de Medicamento, también recomendó la aprobación de Orkambi para estos pacientes en la Unión Europea el pasado mes de noviembre.

Se espera pronto una decisión de la Comisión Europea.

*** Desde FQ Euskadi queremos insistir en la necesidad de poner este tipode tratamientos al alcance de las personas afectadas en España. El tiempo es vital y la vida de bastante gente podría mejorar significativamente con estos tratamientos de nueva generación.

**Sin embargo somos conscientes de que medicamentos como Symdeko, Symkevi en Europa, puede beneficiar a más pacientes que el Orkambi,  y los estudios han demostrado que con menores efectos secundarios.

FQ EUSKADI.

*NOTA: Esta es una traducción de la noticia original de Cystic fibrosis today , realizada para facilitar la información a las personas que siguen o visitan nuestra  web.

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