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Según un estudio francés, ORKAMBI puede ayudar a la salud pulmonar y la eliminación del moco

Publicado por Maialen

14 junio, 2021

Según un estudio, ORKAMBI puede ayudar a la salud pulmonar y la eliminación del moco

El tratamiento con Orkambi (ivacaftor / lumacaftor) condujo a mejoras significativas en la salud pulmonar, particularmente relacionada con la eliminación de la mucosidad, entre las personas con fibrosis quística (FQ), según el estudio “Cambios tomográficos computarizados en pacientes con fibrosis quística tratados mediante terapia combinada con Lumacaftor e Ivacaftor “, publicado en la  revista Journal of Clinical Medicine .

La investigación proporcionó una primera evaluación basada en una tomografía computarizada de alta resolución de la efectividad del medicamento, y los resultados también indicaron que estas exploraciones son una herramienta confiable para las evaluaciones.

Orkambi, de  Vertex Pharmaceuticals ,  es el primer tratamiento específico diseñado para personas con la mutación F508del en ambas copias del gen regulador de la conductancia transmembrana de la fibrosis quística ( CFTR ), llamado mutación homocigota. F508del es la mutación causante de FQ más común.

Aunque se ha demostrado que es eficaz en ensayos clínicos y está aprobado en numerosos países, las respuestas de los pacientes a Orkambi pueden variar, lo que genera la necesidad de mejores herramientas para evaluar su eficacia.

Los investigadores de dos centros de referencia de FQ en Marsella investigaron el uso de tomografías computarizadas para evaluar los cambios relacionados con la FQ en respuesta al tratamiento con Orkambi. Como parte de su estudio, también buscaron correlaciones entre los cambios basados ​​en la exploración, la función pulmonar y el contenido de cloruro en el sudor de los pacientes , una medida estándar de la función de la proteína CFTR.

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