Proteostasis para probar el tratamiento personalizado con nuevos moduladores CFTR en Europa.

Tres terapias de investigación de Proteostasis Therapeutics mostraron potencial para tratar a pacientes con Fibrosis Quística mediante medicamentos personalizados. para los que no son elegibles para moduladores CFTR aprobados después de que modelos de laboratorio específicos del paciente produjeron resultados prometedores que respaldan un futuro ensayo clínico.

Con los resultados conseguidos, se espera que comience un ensayo clínico en pacientes adultos con FQ en 2020. Si tiene éxito, los resultados del ensayo pueden servir como base para una solicitud de autorización de comercialización en Europa en 2021, para llegar a pacientes con FQ.

Para llevar a cabo los ensayos han estado reclutando pacientes adultos con FQ para recolectar muestras de tejido y crear organoides. Los organoides son, modelos de órganos 3D in vitro derivados de células que permiten el estudio de procesos biológicos. Estos, imitan varias características del órgano del que derivan y son genéticamente idénticos al donante. Así, permiten a los investigadores estudiar los procesos biológicos y la respuesta a los tratamientos en un entorno que se parece mucho a los órganos humanos.

Los organoides pueden ayudar a determinar el candidato terapéutico con mayor probabilidad a la hora de dar los mejores resultados. Por eso los investigadores pueden personalizar los tratamientos para cada paciente antes de comenzar el ensayo.

TERAPIAS PARA LA FQ

Con este estudio también se evaluará si los organoides son buenos modelos para identificar terapias prometedoras contra la FQ. Para ver si las respuestas medidas en los organoides se traducen en beneficios clínicos potenciales en los pacientes.

El estudio incluye tres moduladores CFTR de Proteostasis, especialmente destinados a pacientes con defectos genéticos CFTR más raros.

La idea es empezar con el estudio a mediados de 2020 y poder obtener resultados para finales del año 2020. El estudio se convertirá así en el primero basado en medicinas personalizadas para personas con FQ. Esto significa que para 2021 podría haber nuevas terapias personalizadas para tratar la FQ en personas que tienen las mutaciones menos comunes. 

«El enfoque de medicina personalizada propuesto por este proyecto está allanando una nueva forma potencial de desarrollar y proporcionar acceso a nuevos moduladores de CFTR para pacientes con la necesidad más extrema de opciones de tratamiento» Dijo Gilmartin, parte del equipo de investigadores.

** Esta página es una traducción de la noticia original CF para facilitar la información a los lectores de nuestra web.