Los beneficios de Trikafta se mantienen más de 3,5 años en un ensayo de extensión

logo arnasa sin fondo

Publicado por fqeuskadi

3 Jul, 2023
trikafta_

El tratamiento mejoró la función pulmonar y redujo el riesgo de exacerbación pulmonar

El tratamiento a largo plazo con Trikafta produce mejoras sostenidas de la función pulmonar, un alivio de los síntomas respiratorios y un mejor estado nutricional en los pacientes con Fibrosis Quística (FQ) que tienen al menos una copia de la mutación F508del.

Así se desprende de los nuevos datos presentados por Vertex Pharmaceuticals, promotora del tratamiento, en la 46ª Conferencia Europea sobre Fibrosis Quística de la Sociedad Europea de Fibrosis Quística (ECFS), celebrada este mes en Viena (Austria).

La aprobación inicial de Trikafta se basó en los datos de dos ensayos clínicos de fase 3 -AURORA F/F (NCT03525548) y AURORA F/MF (NCT03525444)- que lo compararon con un placebo en pacientes de 12 años o más.

Una vez finalizada la parte controlada con placebo de estos estudios, los participantes pudieron entrar en un estudio de extensión abierto (NCT03525574) en el que todos recibieron Trikafta y fueron controlados durante 192 semanas (algo más de 3,5 años).

Los resultados completos de la extensión se compartieron en la conferencia ECFS en una presentación titulada «Seguridad y eficacia a largo plazo de Elexacaftor/Tezacaftor/Ivacaftor (ELX/TEZ/IVA) en personas con Fibrosis Quística (FQ) y al menos un alelo F508del: Un estudio de extensión abierto de 192 semanas».

La función pulmonar se midió utilizando el porcentaje del volumen espiratorio forzado previsto en un segundo (ppFEV1), una medida común de la cantidad de aire que una persona puede expulsar en una respiración forzada. Poco después de que los pacientes empezaran a tomar Trikafta (bien en los ensayos originales, bien en la extensión para los que recibieron un placebo en el ensayo original), los valores de ppFEV1 se dispararon, en más de 10 puntos de media.

Beneficios para los pacientes con FQ con Trikafta

Los resultados de la extensión mostraron que este aumento se mantuvo durante 192 semanas de tratamiento. Con más de tres años de Trikafta, la tasa media anual de cambio en ppFEV1 fue inferior a 0,05. En otras palabras, las puntuaciones promedio apenas cambiaron después del aumento inicial en la función pulmonar cuando los pacientes comenzaron el tratamiento.

La gravedad de los síntomas respiratorios, también mejoró considerablemente poco después de iniciar Trikafta y se mantuvieron estables en gran medida durante más de tres años de tratamiento. Los niveles de cloruro en el sudor disminuyeron después de que se inició Trikafta y permanecieron así durante toda la extensión.

“Las mejoras clínicamente significativas en la función pulmonar, los síntomas respiratorios y la función CFTR observadas en los ensayos fundamentales de [Trikafta] se mantuvieron durante este estudio de extensión de 192 semanas”, dijeron los investigadores.

El índice de masa corporal (IMC), tendió a aumentar considerablemente durante los primeros seis meses de tratamiento. Durante el resto de la extensión, el IMC medio tendió a aumentar de manera más gradual, pareciendo alcanzar un estado estable después de unos dos o tres años.

Artículo original

Noticias anteriores: La FDA aprueba Kalydeco para bebés a partir de 1 mes

Te puede interesar…

0 comentarios