Tratamenduak biriken funtzioa hobetu zuen eta biriken exazerbazio-arriskua murriztu zuen.

Trikaftaren bidezko epe luzeko tratamenduak biriken funtzioa etengabe hobetzen du, arnas sintomak arintzen ditu eta nutrizio-egoera eragiten du Fibrosi Kistikoa (FQ)  eta F508del mutazioaren kopia bat duten pazienteetan.

Hala ondorioztatzen da, tratamendua sustatu duen Vertex Pharmaceuticals enpresak, Vienan (Austria) hil honetan egindako Fibrosi Kistikoaren Europako Elkartearen (ECFS) Fibrosi Kistikoari buruzko 46. Europako Konferentzian aurkeztutako datu berrietatik.

Trikaftaren hasierako onespena 3. faseko bi saiakuntza klinikoren datuetan oinarritu zen -AURORA F/F (NCT03525548) eta AURORA F/MF (NCT03525444)-, 12 urte edo gehiagoko plazeboa hartu zuten pazienteekin alderatu izan zirenak.

Ikerketa horien zati kontrolatua plazeboarekin amaitu ondoren, parte-hartzaileek zabalpen irekiko azterlan batean (NCT03525574) sartu ahal izan ziren. Azterketa horretan, guztiek trikafta hartu eta 192 astez kontrolatu zuten (3,5 urte baino gehixeago).

Zabalpenaren emaitza osoak ECFS konferentzian aurkeztu ziren, “Elexacaftor/Tezacaftor/Ivacaftoren (ELX/TEZ/IVA) epe luzeko segurtasuna eta eraginkortasuna Fibrosi Kistikoa (FQ) duten  eta F508alelo bat gutxienez duten pertsonengan:  192 asteko zabalpen irekiko azterlana”

Birika-funtzioa segundo batean aurreikusitako arnas bolumen bortxatuaren ehunekoa (ppFEV1) erabiliz neurtu zen, pertsona batek arnasketa bortxatu batean kanporatu dezakeen aire-kantitatearen neurri komuna. Gaixoak trikafta hartzen hasi eta gutxira, ppFEV1en balioak igo egin ziren, batez beste 10 puntu baino gehiago.

Trikaftaren onurak FKa duten pazienteentzat

Zabalpenaren emaitzek erakutsi zuten igoera hori 192 astetan mantendu zela. Hiru urte baino gehiagoko Trikafta tratamentuarekin, ppFEV1eko urteko batez besteko kanbio-tasa 0,05 baino txikiagoa izan zen. Bestela esanda, batez besteko puntuazioak ia ez ziren aldatu biriketako funtzioaren hasierako igoeraren ondoren.

Arnas sintomen larritasuna ere nabarmen hobetu zen Trikafta hasi eta gutxira, eta hiru urtez baino gehiagoz egon ziren egonkor. Izerdiaren kloruro-maila jaitsi egin zen Trikafta hasi eta gero, eta horrela iraun zuten ikerketa osoan.

“Ikertzaileek esan dutenez, Trikafta-ren oinarrizko saiakuntzetan behatutako birika-funtzioaren, arnas sintomen eta CFTR funtzioaren hobekuntza klinikoki esanguratsuak 192 asteko luzatze-azterketa horretan mantendu ziren”.

Gorputz-masaren indizea (GMI) nabarmen handitu zen tratamenduaren lehen sei hilabeteetan. Gainerako zabalpen ikerketan, batez besteko GMI pixkanaka handituz joan zen, eta bi edo hiru urteren ondoren egoera egonkortu zen.

Jatorrizko artikulua

Aurreko albistea: FDAk Kalydeco onartu du hilabete batetik aurrerako haurrentzako