La FDA aprueba Kalydeco para bebés a partir de 1 mes

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Publicado por fqeuskadi

16 May, 2023

La Administración de Drogas y Alimentos de EE.UU. aprobó Kalydeco ® (ivacaftor) para bebés de 1 mes que tienen al menos una copia de 97 mutaciones que han demostrado ser sensibles a Kalydeco.

La Administración de Drogas y Alimentos de los EE. UU. (FDA) aprobó Kalydeco ® (ivacaftor) para bebés con Fibrosis Quística de 1 a 4 meses de edad que tienen ciertas mutaciones . Aunque esta aprobación afecta a un número muy pequeño de bebés, es otro paso importante para garantizar que todas las personas con FQ reciban un tratamiento para la causa subyacente de su enfermedad. 

Los moduladores , como Kalydeco, restauran parcialmente la actividad de la proteína reguladora de la conductancia transmembrana de la Fibrosis Quística (CFTR) , que mantiene el equilibrio adecuado de sal y líquidos en la superficie de los pulmones y otros órganos. Las investigaciones han demostrado que la función pancreática se puede restaurar en algunos niños pequeños que toman Kalydeco.

 

KALYDECO

Kalydeco se aprobó inicialmente en 2012 para el tratamiento de personas a partir de los 6 años con la mutación G551D, que representan el 4 % de las casi 40 000 personas con FQ en los EE. UU . Desde entonces, la aprobación se ha ampliado a niños de tan solo 4 meses con una de las 97 mutaciones.

Kalydeco fue desarrollado por Vertex Pharmaceuticals Inc. con un importante apoyo clínico, científico y financiero de la Cystic Fibrosis Foundation.

A pesar del extraordinario progreso en ayudar a las personas con FQ a vivir una vida más larga y saludable, algunas personas no son elegibles para tomar un modulador o no pueden tolerar el medicamento. Todavía queda un trabajo crítico por hacer para ayudar a todas las personas que viven con FQ a obtener un tratamiento para la causa subyacente de su enfermedad.

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