Los beneficios de Orkambi, más allá de la función pulmonar

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Publicado por fqeuskadi

17 Nov, 2022
orkambi

Los moduladores pueden ayudar a ‘todos los sistemas del cuerpo que involucran la función CFTR’

Un año de tratamiento con Orkambi(ivacaftor/lumacaftor) mejoró la salud ósea y estabilizó la función pancreática, el estado nutricional, los niveles de hormonas reproductivas y la función pulmonar, de un pequeño grupo de personas con Fibrosis Quística (FQ).

Estos hallazgos de un estudio reciente en Israel demuestran que el uso de Orkambi, que se enfoca en los canales CFTR defectuosos que impulsan la FQ, puede tener beneficios para los pacientes más allá de la función pulmonar, que es el objetivo principal en la mayoría de los ensayos clínicos.

“Esta es una nueva era para los pacientes con FQ en la que los moduladores de CFTR, iniciados a la edad más temprana posible, están a punto de cambiar por completo el curso de la enfermedad, no solo en el aspecto respiratorio, sino posiblemente en todos los sistemas del cuerpo que involucran la función de CFTR. ”, escribieron los investigadores.

¿Qué es Orkambi?

Orkambi es un modulador de CFTR, desarrollado por Vertex Pharmaceuticals  , que actualmente está aprobado en varios países, incluidos EE. UU., Europa, Canadá, Australia e Israel, para adultos y niños con dos copias de F508del, la mutación causante de FQ más común.

En ensayos clínicos, Orkambi produjo mejoras significativas en la función pulmonar y un aumento de peso saludable, así como menos episodios agudos de empeoramiento de los síntomas pulmonares (exacerbaciones pulmonares) y hospitalizaciones.

Sin embargo, los efectos de Orkambi sobre otros síntomas de enfermedades comunes, como la diabetes relacionada con la FQ (CFRD), la enfermedad ósea y los cambios en las hormonas de la fertilidad,  todavía no están totalmente determinados.

En el nuevo estudio, los investigadores realizaron un ensayo clínico (NCT04623879) para examinar los efectos reales de Orkambi en los pulmones y otros órganos de 12 adultos con FQ.

Los pacientes comenzaron el tratamiento con Orkambi dos veces al día y fueron seguidos durante un año, con visitas a la clínica cada tres meses.

El objetivo principal del estudio era evaluar la función pancreática después de un año de tratamiento. En muchos pacientes, el páncreas se daña, lo que lleva a una producción insuficiente de insulina, una hormona en la sangre que ayuda a las células a absorber el azúcar en la sangre y usarla como fuente de energía. Como resultado de los niveles bajos de insulina, los pacientes con FQ pueden desarrollar niveles altos de azúcar en la sangre o CFRD.

Los resultados mostraron que ni el azúcar en la sangre ni los niveles de insulina se alteraron significativamente con un año de tratamiento con Orkambi entre los ocho pacientes que no tenían DRFQ. Ninguno de estos pacientes desarrolló DRFQ durante el transcurso del estudio.

Los objetivos adicionales del ensayo fueron evaluar la salud ósea, el estado nutricional, la fertilidad, los pulmones y la función de otros órganos.

¿Cómo afectó Orkambi las medidas de otras funciones corporales?

Los datos indicaron que Orkambi puede tener beneficios para la salud ósea. Además, se observó una disminución significativa en los niveles sanguíneos de fosfatasa alcalina, un marcador potencial de trastornos óseos, después de tres meses.

También se observaron tendencias hacia cambios beneficiosos en el calcio sanguíneo y urinario, así como en la densidad ósea, pero estos hallazgos no alcanzaron significación estadística.

Las medidas nutricionales (índice de masa corporal, niveles de vitamina A y E), niveles de hormonas reproductivas y enzimas hepáticas permanecieron sin cambios con el tratamiento.

De acuerdo con los datos de estudios previos, con Orkambi se observaron disminuciones en los niveles de cloruro en el sudor y se previno la disminución de la función pulmonar.

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