Moduladoreek ‘CFTR funtzioa inplikatzen duten gorputzaren sistema guztiak’ lagun ditzakete

Fibrosi Kistikoa (FK) duten talde txiki batek Orkambi (ivacaftor/lumacaftor) medikamenduarekin urte beteko tratamendua eraman ondoren haien biriken funtzioa egonkortua ikusi zuten. Horrez gain beste onura batzuk ekarri zien: hezurren osasuna eta funtzio pankreatikoa hobetu zen, nutrizio-egoera eta ugalketa-hormonen mailak era hobera joan zen.

“Hau FK duten pazienteentzat aro berri bat da, non CFTR modulatzaileak, ahalik eta adin goiztiarrenean hasita, gaixotasunaren ibilbidea erabat aldatzeko zorian dauden. Ez bakarrik arnas alderdian, baizik eta, beharbada, CFTR funtzioa inplikatzen duten gorputzaren sistema guztietan”adiera zuten ikertzaileek.

Zer da Orkambi?

Orkambi CFTRren modulatzaile bat da, Vertex Pharmaceuticals – ek garatua, eta gaur egun hainbat herrialdetan onartua dago:  AEB, Europa, Kanada, Australia eta Israel. F508del-en bi kopia, FK gehien eragiten duen mutazioa, duten helduentzat eta haurrentzat gomendatuta dago.

Saiakuntza klinikoetan, Orkambik hobekuntza nabarmenak eragin zituen biriketako funtzioan eta pisu osasungarria ekarri zuen, baita biriketako gertakari larri eta ospitalizazio gutxiago.

Hala ere, Orkambik gaixotasun arrunten beste sintoma batzuetan ditu ondorioak, hala nola FKarekin lotutako diabetesa (CFRD), edota oraindik oso zehaztuta ez dauden hezurretako gaixotasuna eta ugalkortasunaren hormonetako aldaketak.

Ikertzaileek saiakuntza kliniko bat aurrera eraman zuten (NCT04623879) FK duten 12 helduetan Orkambik biriketan este organo batzuetan dituen benetako efektuak aztertzeko.

Pazienteek Orkambirekin tratamendua hasi zuten, medikamendua bi aldiz egunean hartuz, eta urtebetez jarraipen bat egin zieten, hiru hilean behin klinikara bisitak eginez.

Azterlanaren helburu nagusienetariko bat urtebeteko tratamenduaren ondoren pankrea-funtzioa ebaluatzea zen. Paziente askoren kasuan, pankrea kaltetu egiten da, eta, horren ondorioz, intsulina ez da behar adina ekoizten. Intsulinaren maila baxuen ondorioz, FK duten pazienteek azukre-maila handiak gara ditzakete odolean edo CFRDa (diabetesa).

Emaitzek erakutsi zuten, urtebete ondoren, odoleko azukrea eta intsulina-mailak ez zirela modu nabarmenean aldatu DRFQrik ez zuten zortzi pazienteen artean.

Saiakuntzaren beste helburuak hezurren osasuna, nutrizio-egoera, ugalkortasuna, birikak eta beste organo batzuen funtzioa ebaluatzea izan ziren.

Nola eragin zuen Orkambik gorputzeko beste funtzio batzuen neurriek?

Datuen arabera, Orkambik hezur osasunerako onurak izan ditzake. Gainera,hiru hilabete ondoren, fosfatasa alkalinoaren odol-mailak jaitsiera nabarmena ikusi zen, hezur arazoen adierazlea.

Halaber, aldaketa onuragarrietarako joerak ikusi ziren odol eta gernu kaltzioan, bai eta hezur-dentsitatean ere, baina aurkikuntza horiek ez zuten esanahi estatistikorik lortu.

Nutrizio-neurriek (gorputz-masaren indizea, A eta E bitaminaren mailak), ugalketa-hormonen mailek eta entzima hepatikoek ez zuten aldaketarik izan tratamenduarekin.

Aurretiko azterketen datuen arabera, Orkambirekin batera, izerdiaren kloruro-mailak behera egin zuten, eta birika-funtzioaren murriztea sahiestu zen.

Jatorrizko artikulua