Las nanopartículas inhaladas podrían ayudar a la producción de CFTR pulmonar, según un estudio

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Publicado por fqeuskadi

10 Nov, 2022
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Investigadores de Oregón informan de que las nanopartículas lipídicas han demostrado su eficacia en un estudio con ratones

Investigadores de Oregón han desarrollado nanopartículas lipídicas que pueden ser inhaladas y que suministran eficazmente ácido ribonucleico mensajero (ARNm) a los pulmones de los ratones, lo que hace que las células produzcan la proteína defectuosa de la fibrosis quística (FQ).

«La inhalación [de nanopartículas lipídicas] dio lugar a la producción localizada de proteínas en el pulmón del ratón sin toxicidad, ni en los pulmones ni en el sistema, y la administración repetida condujo a la producción sostenida de proteínas en los pulmones», declaró Gaurav Sahay, autor principal del estudio y profesor asociado de ciencias farmacéuticas de la Universidad Estatal de Oregón, en un comunicado de prensa de dicha universidad.

La FQ está causada por alteraciones en el gen regulador de la conductancia transmembrana de la FQ (CFTR), que da lugar a una proteína CFTR defectuosa. Esta deficiencia conduce a la deshidratación de los pulmones y a la acumulación de mucosidad que acaba bloqueando las vías respiratorias.

En 2018, Sahay y otros investigadores de Oregón mostraron el valor de una nueva terapia potencial: nanopartículas de lípidos (grasa) (partículas diminutas) llenas de ARNm funcional de CFTR (material genético para la síntesis de proteínas), con potencial para ser inhaladas en casa.

«Las nanopartículas lipídicas han tenido éxito en la administración de ARNm en vacunas, pero una terapia de ARNm basada en la inhalación ha seguido siendo un reto», dijo Sahay. Uno de los problemas es que las nanopartículas lipídicas «tienden a romperse [..], lo que conduce a una entrega ineficaz», añadió Sahay.

Nuevos avances

Ahora, Sahay y sus colegas han utilizado el beta-sitosterol con un lípido de polietilenglicol (PEG) -utilizado para aumentar la estabilidad de las nanopartículas, así como su acción de penetración en las mucosas- para superar los retos anteriores de durabilidad y movilidad de las partículas.

Cuando se probaron en un modelo de ratón, las nanopartículas inhaladas no mostraron signos de toxicidad en los pulmones u otras partes del cuerpo. Además, la administración repetida de estas nanopartículas inhaladas desencadenó una producción controlada de CFTR en los pulmones.

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