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KALYDECO PARA BEBÉS DE 4 MESES EN EUROPA

Publicado por fqeuskadi

13 noviembre, 2020
kalydeco

Kalydeco disponible para bebés en Europa a partir de los 4 meses de edad

 

La Comisión Europea ha aprobado el medicamento Kalydeco (ivacaftor) para tratar a bebés desde cuatro meses de edad diagnosticados con fibrosis quística.

Los bebes de 4 meses que tengan un peso de al menos 5 kg (11 libras) podrán ser tratados con este medicamento según la recomendación del Comité de Medicamentos de Uso Humano (CHMP).

“La aprobación de hoy es un testimonio de nuestro compromiso de continuar hasta que todas las personas con FQ tengan una opción de tratamiento”

 

Reshma Kewalramani, presidenta y directora ejecutiva de Vertex Pharmaceuticals.

La fibrosis quística es causada por una mutación genética, más concretamente en el gen regulador de la conductancia transmembrana que codifica la proteína CFTR. Esta proteína normalmente funciona como una “puerta” a la superficie de las células que pueden abrirse y cerrarse para controlar el movimiento de los iones. Esta proteína no funciona de manera correcta en personas con FQ. Kalydeco trabaja para corregir ese defecto, de manera que ayude a las células a “abrir a puerta”, en vez de bloquearlas.

Kalydeco fue aprobado previamente en Europa para personas con FQ, a partir de los 6 meses de edad, que tienen una de las siguientes mutaciones: el  gen CFTR :  G551D, G1244E, G1349D, G178R, G551S, R117H, S1251N, S1255P, S549N  o  S549R . La nueva aprobación cubre a los bebés más pequeños con estas mutaciones.

Kalydeco fue aprobado previamente en Europa para personas a partir de los 6 meses de edad, y ahora Vertex está trabajando con distintas autoridades de países europeos para que se ponga en marcha para personas de menor edad, es decir, con bebés de 4 meses.

Toda la información aquí.

Kalydeco Europan erabilgarri 4 hilabetetik gorakoentzat

 

Europako Batzordeak Kalydeco (ivacaftor) botika onartu du fibrosi kistikoa duten lau hilabete aurreko haurrak tratatzeko.

Gutxienez 5 kg-ko pisua (11 libra) duten 4 hilabeteko haurtxoak sendagai honekin tratatu ahal izango dira, Giza Erabilerarako Sendagaien Batzordearen gomendioari jarraiki.

“Gaurko onarpena FK duten pertsona guztiek tratamendu-aukera izan arte jarraitzeko dugun konpromisoaren testigantza da”

 

Reshma Kewalramani, Vertex Pharmaceuticals-en lehendakari eta zuzendari exekutiboa.

Fibrosi kistikoa mutazio genetiko batek eragiten du, CFTR proteina kodetzen duen mintzean zeharreko konduktantzia erregulatzen duen genean, zehazki. Proteina horrek, normalean, “ate” gisa funtzionatzen du ioien mugimendua kontrolatzeko ireki eta itxi daitezkeen zelulen gainazalean. Proteina horrek ez du behar bezala lan egiten FK duten pertsonengan. Kalydeco lana akats hori zuzentzea da, zelulei “atea irekitzen” laguntzeko, blokeatu beharrean.

Kalydeco onartu izan zen, aldez aurretik, Europan, mutazio hauetako bat dutenen 6 hilabetetik aurrerako FK umeentzat: CFTR genea:  G551D, G1244E, G1349D, G178R, G551S, R117H, S1251N, S1255P, S549N  edo  S549R. Onarpen berriak mutazio horiekin estaltzen ditu haur txikienak.

Kalydeco aldez aurretik onartu zen Europan 6 hilabetetik gorako pertsonentzat, eta orain Vertex lanean ari da Europako herrialdeetako agintariekin, adin txikikoentzat, hau da, 4 hilabeteko haurtxoentzat, abian jar dadin.

Informazio guztia emen.

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