El 17 de junio, La Fundación de Fibrosis Quística (CF FOundation) anuncio que iba a invertir más de 14 millones de dólares en un tratamiento. El objetivo del 4D Molecular Therapeutics es desarrollar un modelo personalizado para entregar un gen regulador de conductancia transmembrana de FQ que sea sano en las células pulmonares.
El anuncio de hoy reafirma nuestro compromiso de invertir agresivamente para atraer las mejores mentes científicas y tecnológicas a la FQ y ofrecer la próxima generación de terapias transformadoras para las personas con FQ
Michael P. Boyle, MD, Presidente y Director Ejecutivo.
El transmisor de genes 4D, es un vector de virus personalizado que ha sido diseñado para administrar el gen CFTR saludable para los pulmones de las personas con fibrosis quística. De esta manera, se podrá explorar si la versión que se inhala este vehículo de genes es funcional para restaurar los niveles de proteína y así mejorar la función pulmonar.
Ekainaren 17an, Fibrosi Kistikoaren Fundazioak (CF Foundation) jakinarazi zuen tratamendu batean 14 milioi dolar baino gehiago inbertituko zituela. 4D Molecular Therapeutics-en helburua eredu pertsonalizatu bat garatzea da biriketako zeluletan osasuntsua den FKaren mintzean zeharreko konduktantzia erregulatzailea emateko.
Gaurko iragarkiak berretsi egiten du FKra adimen zientifiko eta teknologiko onenak erakartzeko eta FK duten pertsonentzako terapia eraldatzaileen hurrengo belaunaldia eskaintzeko dugun konpromisoa
Michael P. Boyle, MD, presidente eta zuzendari exekutiboa
4D gene-transmisorea birus-bektore pertsonalizatu bat da, eta fibrosi kistikoa duten pertsonen biriketarako CFTR gene osasungarria administratzeko diseinatu da. Hala, aztertu ahal izango da ea gene-garraiatzaile hori arnasten den bertsioa funtzionala den ala ez proteina-mailak leheneratzeko eta birika-funtzioa hobetzeko.
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