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EDICIÓN GENÉTICA CURA LA FIBROSIS QUÍSTICA EN LABORATORIO

Publicado por fqeuskadi

25 febrero, 2020

Curan por primera vez la fibrosis quística en laboratorio.

La semana pasada saltó la noticia de que científicos de Países Bajos,  Maarten Geurts, del Instituto Hubrecht, y Eyleen de Poel, del UMC Utrecht, habían encontrado una cura para la fibrosis quística.
Este hallazgo se había producido mediante edición del genoma y en un laboratorio.

Esto abre muchas expectativas hacia una cura, pero se  se necesitará más investigación y se calcula que en 5 años se podrán tener  las primeras aplicaciones clínicas de la edición del genoma.

El proceso usado para este descubrimiento es  algo difícil de explicar pero, una vez leído las diferentes noticias publicadas lo intentaremos.

**En ambos método se usa el método CRISPR para la edición del genoma.

método anterior (CRISPR / Cas9)

El tratamiento que se daba a los pacientes con esta enfermedad era realizar un corte en la cadena de ADN. Es decir se corta una parte específica del ADN que daña el ADN

Esto se hace con el objetivo de que la célula repare este corte utilizando una pieza de ADN ‘saludable’ hecha en laboratorio.

método nuevo (técnica CRISPR, edición base)

Los científicos  de Países Bajos han demostrado por primera vez que esta nueva edición de base puede curar con seguridad la fibrosis quística en células madre derivadas de pacientes.

Con la nueva técnica CRISPR, llamada edición base, la parte Cas se altera de tal manera que ya no crea un corte, pero aún detecta la mutación, por lo que, en lugar de crear un corte y reemplazar el ADN defectuoso, la mutación se repara directamente en el sitio, lo que lo convierte en una herramienta de edición del genoma más eficaz.

Para esto, los especialistas, en colaboración con la Fundación Hubrecht Oragnoid Technology crearon un biobanco compuesto por organoides intestinales de laboratorio, se usan con células madre de pacientes con fibrosis quística para probar la nueva técnica de edición del genoma.

Los descubrimientos realizados por los investigadores representan un paso hacia la reparación genética de enfermedades.

Todo ello se publicó en  la revista ‘Cell Stem Cell’.

 

Más información de los investigadores

La fundación Hubrecht Organoid Technology y el UMC Utrecht han generado un biobanco compuesto por organoides intestinales, pequeñas versiones del intestino o ‘miniguts’, que se establecen en el laboratorio utilizando las células madre de pacientes con fibrosis quística (FQ). Se utilizan para modelar enfermedades y desarrollar nuevas terapias. El biobanco se creó junto con muchos centros de FQ en toda Europa y la Fundación Holandesa de FQ (NCFS).

En este estudio, los ‘miniguts’ se usaron para probar si la nueva técnica de edición de bases se puede aplicar en células madre humanas.

Maarten explica cómo funciona exactamente esto:

La FQ es causada por un error, una mutación, en el gen CFTR que conduce al mal funcionamiento del gen. Como consecuencia, la mucosidad en muchos órganos, incluidos los pulmones, está menos hidratada, lo que resulta en acumulación de moco e insuficiencia orgánica. Aunque esta investigación muestra que esta novedosa herramienta CRISPR es efectiva en el laboratorio, esto no significa que los pacientes ya puedan beneficiarse de ella.

 De Poel, otro de los científicos explica:

Esta investigación representa un gran paso hacia la reparación genética de enfermedades en pacientes. Sin embargo, una gran pregunta que queda es cómo administrar la enzima CRISPR a los órganos apropiados del paciente.

La fibrosis quística también podría no ser la enfermedad más adecuada para tratar con CRISPR, ya que muchos órganos se ven afectados por la enfermedad .

Actualmente, las primeras aplicaciones médicas con la edición de genes CRISPR están mostrando impresionantes efectos clínicos en enfermedades que afectan a un solo órgano o tejido como la anemia drepanocítica. Se necesita más investigación antes de que el editor de base pueda ser utilizado para la aplicación clínica. Sin embargo, en parte debido a este estudio, las primeras aplicaciones clínicas pueden ocurrir ya en los próximos cinco años”.

** Esta página es una información después de leer varias fuentes como:
EL ESPAÑOL  Heraldo.es  pulsoslp.com.mx

 

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