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Un análisis molecular identifica diferencias clave en los pulmones de personas con fibrosis quística

Publicado por Maialen

31 mayo, 2021

Un análisis molecular identifica diferencias clave en los pulmones de personas con fibrosis quística

 

El catálogo de los investigadores de tipos de células de las vías respiratorias podría revelar objetivos para futuras terapias genéticas

Un equipo de investigadores de la Cystic Fibrosis Foundation, UCLA y Cedars-Sinai ha desarrollado un catálogo molecular de células en pulmones sanos y en los pulmones de personas con fibrosis quística.

El catálogo, que se describe hoy en la revista Nature Medicine , revela nuevos subtipos de células e ilustra cómo la enfermedad cambia la composición celular de las vías respiratorias. Los hallazgos podrían ayudar a los científicos en su búsqueda de tipos de células específicas que representen los principales objetivos de las terapias genéticas y celulares para la fibrosis quística.

Hemos hecho enormes progresos en el desarrollo de tratamientos para la causa subyacente de la fibrosis quística, pero muchas personas no pueden beneficiarse de estos medicamentos“, dice John (Jed) Mahoney, co-autor del estudio y jefe del equipo de biología de células madre del Laboratorio Terapéutico de la Fundación de Fibrosis Quística. “Esta investigación proporciona una visión crítica de cómo la enfermedad altera la composición celular de las vías respiratorias, lo que permitirá a los científicos centrarse mejor en la próxima generación de terapias transformadoras para todas las personas con fibrosis quística.”

Mientras varias nuevas terapias llamadas moduladores CFTR pueden restaurar parcialmente la función de las proteínas CFTR dañadas, aliviando los síntomas de la enfermedad, ralentizando su progresión y mejorando la calidad de vida, estos tratamientos solo funcionan en personas con algunas de las muchas mutaciones que pueden causar fibrosis quística.

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