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Vertex  ha comunicado los resultados positivos del estudio de ORKAMBI en niños con fibrosis quística de 6 a 11 años homocigotos F508del que favorecen la presentación de una solicitud a la EMA en 2017.

 Vertex Pharmaceuticals ha comunicado los resultados del estudio de Fase 3 de ORKAMBI (lumacaftor/ivacaftor)en niños afectados de fibrosis quística (FQ) de edades comprendidas entre los 6 y los 11 años que tienen dos copias de la mutación F508del. El estudio cumplió su criterio principal de valoración de cambio absoluto en el índice de aclaramiento pulmonar (LCI2.5) a las 24 semanas de tratamiento, que mostró una mejoría estadísticamente significativa para los pacientes tratados con ORKAMBI comparado con el grupo placebo.

Los datos de un ensayo abierto de Fase 3 en niños de 6 a 11 años realizado previamente resultaron cruciales para la aprobación de ORKAMBI por la agencia norteamericana de alimentos y fármacos (U.S Food and Drug Administration)  en septiembre de este año (2016). En este segundo estudio ORKAMBI se toleró bien, y los resultados en cuanto a seguridad del medicamento fueron similares a los del ensayo de Fase 3 realizado previamente. En Europa hay aproximadamente 3.400 niños de entre 6 y 11 años con dos copias de la mutación F508del.

FUENTE .DIARIO MÉDICO