Un estudio sugiere que el tratamiento con Orkambi parece reducir el daño pulmonar y puede modificar la progresión de la enfermedad en pacientes muy jóvenes
En un pequeño ensayo clínico, Orkambi (lumacaftor/ivacaftor) pareció reducir el daño estructural en los pulmones, según lo medido por una resonancia magnética del tórax, en niños en edad preescolar con Fibrosis Quística (FQ) que son homocigotos para la mutación F508del.
“Este estudio sugiere que Orkambi puede modificar la progresión de la enfermedad de FQ cuando se administra en una etapa temprana de la vida”, escribieron los investigadores, y señalaron que los hallazgos afirman “la utilidad de la resonancia magnética de tórax para evaluar el beneficio del tratamiento en niños en edad preescolar con FQ y respalda el potencial de la resonancia magnética de tórax como medida de resultado en ensayos clínicos de intervención temprana”.
Orkambi es una combinación de dos moduladores CFTR , moléculas que pueden unirse a la proteína CFTR y ayudarla a funcionar correctamente. Está ampliamente aprobado para pacientes que son homocigotos para F508del, la mutación más común que causa FQ. Homocigoto significa que la mutación está presente en ambas copias del gen CFTR , una de cada progenitor.
Vertex realizó un ensayo clínico de fase 2 (NCT03625466) para caracterizar mejor cómo Orkambi afecta la progresión de la FQ en las primeras etapas de la vida.
Los efectos de Orkambi en los niños pequeños
El estudio inscribió a 51 niños con FQ, de 2 a 5 años, en centros de Alemania. Todos eran homocigotos para F508del. Durante el primer año, 35 participantes recibieron tratamiento con Orkambi, mientras que 16 recibieron un placebo.
Las puntuaciones globales de resonancia magnética mejoraron en un promedio de 1,7 puntos después de casi un año en los pacientes que recibieron Orkambi, en comparación con solo 0,3 puntos para los que recibieron un placebo, según mostraron los resultados del ensayo.
“Estos resultados, junto con los cambios observados en la puntuación global de MRI, se suman al creciente conjunto de evidencias que demuestran que la enfermedad pulmonar subclínica se desarrolla temprano en niños con FQ y que la intervención con moduladores de CFTR en niños de 2 a 5 años de edad puede mejorar la función pulmonar y ofrece la oportunidad de ralentizar el deterioro de la función pulmonar con el tiempo”, escribieron los investigadores.
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