El estudio de Simulation UK también vincula los mayores beneficios con el inicio de la terapia a edades más tempranas
El uso de Kaftrio (elexacaftor/tezacaftor/ivacaftor) puede ayudar a las personas con Fibrosis Quística (FQ) y la mutación F508del en ambas copias del gen CFTR a vivir hasta una mediana de edad de 71,6 años y posiblemente más si el tratamiento se inicia en la adolescencia, según un estudio realizado en el Reino Unido informado.
El tratamiento temprano con esta terapia de combinación triple puede ayudar a las personas con FQ a “lograr una esperanza de vida casi normal”, escribieron los investigadores.
El estudio, » Elexacaftor/tezacaftor/ivacaftor proyectó la supervivencia y los resultados de salud a largo plazo en personas con Fibrosis Quística homocigotas para F508del «, se publicó en el Journal of Cystic Fibrosis .
Probabilidad de supervivencia con Kaftrio (Trikafta) frente a otros enfoques de tratamiento
Kaftrio de Vertex Pharmaceuticals , como se conoce la terapia en la Unión Europea y el Reino Unido, es una combinación de tres medicamentos diferentes que han demostrado mejorar la función pulmonar, mejorar la calidad de vida relacionada con la salud y reducir la frecuencia de exacerbaciones pulmonares o el empeoramiento agudo de los síntomas respiratorios de la enfermedad .
Para determinar las estimaciones de tales beneficios con Kaftrio en comparación con otras opciones de tratamiento, los científicos usaron ordenadores para ejecutar una microsimulación, un modelo que imita los efectos del tratamiento en miembros individuales de la población con FQ.
La media de supervivencia proyectada para aquellos con tratamiento de Kaftrio fue de 71,6 años. Este fue un aumento de 23,2 años en relación con las estimaciones para los pacientes que usaron Symkevi, 26,2 años frente a Orkambi, y un aumento de 33,5 años en relación con los pacientes que solo recibieron atención de apoyo.
Mayores beneficios de vida proyectados cuando el tratamiento comenzó en la adolescencia
Asimismo, las simulaciones indicaron que el uso de Kaftrio aumentó hasta cinco veces la proporción de vida con enfermedad pulmonar leve en comparación con el tratamiento con Symkevi u Orkambi, y redujo la tasa anual de exacerbaciones pulmonares en casi un 75 %.
Tomar Kaftrio también podría reducir la necesidad de un trasplante de pulmón en relación con la mejor atención de apoyo (0,1 % frente a 9,6 %) y aproximadamente duplicar el tiempo de un procedimiento de trasplante entre quienes lo necesitan (24,5 frente a 12 años).
«Estos resultados contribuyen a acumular evidencia de que la intervención temprana en [personas con FQ] se asocia con mejores resultados en el futuro», escribieron los investigadores, y agregaron que «respaldan los posibles efectos transformadores en la salud y el bienestar» de los pacientes con esta terapia de combinación triple de última generación.
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