Ikerketa baten arabera, tratamenduak eritasunaren progresioa alda dezake oso paziente gazteengan.
Saiakuntza kliniko txiki baten arabera, Orkambik (lunacaftor/ivacaftor) biriketako kalte estrukturala murriztu dezakela dirudi, toraxaren erresonantzia magnetiko batek neurtutakoaren arabera, Fibrosi Kistikoa (FK) duten eta F508del mutaziorako homozigotoak diren eskolaurreko adineko haurren kasuetan.
Ikerketa horrek iradokitzen duenez, “Orkambik FK gaixotasunaren progresioa alda dezake bizitzaren etapa goiztiar batean ematen denean”, idatzi zuten ikertzaileek, eta adierazi zuten aurkikuntzek “toraxeko erresonantzia magnetikoa erabilgarria dela eskolaurreko adinean FQ duten haurren tratamenduaren onura ebaluatzeko, eta toraxeko erresonantzia magnetikoen potentzial hori babesten duela”.
Orkambi F508del homozigotoak diren pazienteentzat (FK eragiten duen mutaziorik arruntena), CFTR proteinarekin bat egin eta behar bezala funtzionatzen lagun dezaketen bi CFTR modulatzaileen konbinazio bat da. Homozigoto, CFTR mutazioa genearen bi kopietan dagoela esan nahi du (guraso bakoitzeko bat).
Vertex-ek 2. faseko saiakuntza kliniko bat egin zuen (NCT03625466), Orkambik bizitzako lehen etapetan FKren progresioari nola eragiten dion hobeto bereizteko.
Orkambiren efektuak haur txikietan
Ikerketan FK duten Alemaniako 2 eta 5 urte bitarteko 51 haurrek parte hartu zuten. Guztiak homozigotoak ziren F508del-entzat. Lehenengo urtean, 35 parte-hartzailek tratamendua jaso zuten Orkambirekin, eta 16k plazeboa.
Erresonantzia magnetikoaren puntuazio globalak 1,7 puntu hobetu ziren, batez beste, Orkambi hartu zuten pazienteetan, ia urtebete igaro ondoren; plazeboa jaso zutenentzat, berriz, 0,3 puntu baino ez.
“Emaitza horiek, MRIren puntuazio globalean atzemandako aldaketekin batera, gero eta handiagoa den ebidentzia-multzoari gehitzen zaizkio, zeinak frogatzen baitute biriketako gaixotasun azpiklinikoa goiz garatzen dela FQ duten haurretan, eta 2 eta 5 urte bitarteko haurretan CFTR modulatzaileekin egindako esku-hartzeak biriken funtzioa hobetu dezakeela eta birika-funtzioaren narriadura denborarekin moteltzeko aukera ematen duela”, idatzi zuten ikertzaileek.
0 Comments